近日，英国研究人员采用一种新型基因疗法，成功治愈了一名患有耐药性白血病的一岁女童，成为免疫细胞疗法攻克“不可治愈”癌症的全球首例。该疗法利用基因编辑技术改造免疫细胞，使其能够精准识别并杀灭耐药性白血病细胞，为癌症治疗开辟了新途径。
患儿Layla Richards在伦敦大奥蒙德街医院（Great Ormond Street Hospital）接受治疗。该医院在白血病及其他癌症治疗领域处于领先地位。经过数月的隔离治疗后，Layla已成功摆脱癌症，目前在家中恢复良好。主治医生认为这一结果“简直是一个奇迹”，专家表示这标志着人类在白血病治疗方面迈出了重要一步。
Layla在14周大时被诊断出患有急性淋巴细胞白血病（ALL）中侵袭性较强的一种亚型，这是儿童最常见的白血病类型。在断奶后不久，她出现心跳加速等症状，血液检测确诊了病情。医生对她进行了多轮化疗和骨髓移植，但七周后癌细胞复发，家人被告知已无有效治疗手段，建议临终关怀。然而，Layla的母亲Lisa Foley不愿放弃，要求尝试一切可能的方法，即使是从未在人体上试验过的疗法。
医院专家团队正在开发一项新的试验性疗法，利用基因编辑技术“分子剪刀”对免疫细胞进行改造，使其能够靶向并清除耐药性白血病细胞。此前，该疗法仅在实验室小鼠身上进行过试验。医学伦理委员会为此召开紧急会议，批准了该疗法在Layla身上的应用。
Layla的父亲Ashleigh Richards表示：“这项治疗从未用于人类，听起来很可怕，但尽管有风险，我们还是想尝试。她病得那么痛苦，我们必须做点什么。”Layla被注射了1毫升名为UCART19的基因改造细胞。与预期一样，她出现了皮疹，但除此之外情况良好。几周后，检查结果显示基因编辑的细胞已起效，家人喜极而泣。
目前，Layla仍需每月进行骨髓检查，并可能终身服药以维持健康。她的母亲表示：“我们很幸运，在正确的时间、正确的地点得到了这瓶细胞。期待Layla能保持健康，也希望这种新疗法能帮助更多孩子。”
主治医生、大奥蒙德街医院骨髓移植主任Paul Veys教授说：“这是我们首次在人体上使用这种疗法，我们不知道它是否会起效、何时起效。当得知它有效时，我们都乐疯了。她的白血病非常严重，能有这样的治疗效果简直是一个奇迹。”伦敦大学学院儿童健康研究所细胞和基因治疗学教授、大奥蒙德街医院免疫学顾问Waseem Qasim表示：“我们只在一个非常坚强的小姑娘身上使用了这种疗法，对于是否适用于所有孩子，必须保持谨慎。但这是新基因工程技术的一个里程碑，治疗效果令人惊讶。如果可以复制，它将代表我们在白血病和其他癌症治疗方面向前迈进了一大步。”