防止肌营养不良患者心脏衰竭的新方法
核心摘要:
研究发现,杜氏肌营养不良症(DMD)患者心脏衰竭的主要缺陷是心肌细胞内钙过载,源于细胞膜稳定性受损。实验表明,Poloxamer 188(P188)可修复受损细胞膜,预防小鼠心脏衰竭。该发现提示,P188等细胞膜稳定剂或可用于治疗DMD心脏并发症。
心脏衰竭至少占“杜氏肌营养不良症”死亡病例的15%,随着骨骼肌类“杜氏肌营养不良症”的缓解疗法的改进,这个比例还在上升。用来自正常的和缺少肌营养不良蛋白(mdx)的小鼠的心肌细胞以及用整个动物所做的实验表明,肌营养不良心脏的主要缺陷是,心脏更容易受细胞内钙过载的影响。这种情况可以通过用一种名为Poloxamer 188(P188)的密封剂修复受损的细胞膜来纠正,用P188预先处理过的mdx小鼠不会出现心脏衰竭。这项工作表明,作用像P188一样的密封剂也许可作为治疗肌营养不良和其他细胞膜不稳定疾病的治疗药物来开发。
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