干细胞研究被誉为再生医学的核心，其核心理念是通过修复或替换受损细胞来治疗疾病。干细胞（Stem Cell）的“干”源自英文“Stem”，意为“树干”，象征着其能够分化成多种组织细胞，如同树干生出枝桠。干细胞受基因调控，在特定微环境中的生长因子作用下，可定向分化为骨、血、心肌等细胞。

胚胎干细胞具有全能性，能分化为所有机体细胞，但因伦理争议而受限。相比之下，成体干细胞（如骨髓间充质干细胞）来源自体，无伦理问题，已广泛应用于临床。例如，骨髓基质干细胞可被诱导分化为骨细胞，用于修复颌骨缺损：将干细胞“种植”于生物支架上，植入缺损处，干细胞逐渐分化形成新骨，实现完美修复。

在心肌梗死治疗中，自体骨髓干细胞被“播撒”于梗死区域，可唤醒局部干细胞，共同分化为心肌细胞和血管内皮细胞，恢复心肌血供。此外，干细胞还可用于糖尿病治疗：将干细胞分化的胰岛β细胞移植入体内，恢复糖代谢。据2006年报道，齐鲁医院已完成17例自体骨髓干细胞移植治疗糖尿病，其中3例完全停用降糖药物。

在肿瘤治疗中，干细胞可辅助化疗后的造血功能重建。化疗会严重损伤骨髓造血系统，而预先采集的患者自体造血干细胞在化疗后回输，可快速重建造血功能，已成功应用于淋巴瘤、肺癌、乳腺癌等患者。

科学家还致力于利用干细胞再生牙齿，但牙齿由多种组织（牙本质、牙釉质等）构成，分化调控复杂，目前仍处于研究阶段。长远目标是用自体干细胞在体外培养出心、肝、肾等复杂器官，实现器官再生。