加州大学洛杉矶分校（UCLA）的研究人员最近发现，从人类胚胎干细胞系来源的神经干细胞不如从胚胎组织来源的神经干细胞理想。这一发现为神经退行性疾病的细胞治疗提供了重要参考。

UCLA干细胞生物学和医学院的研究人员将胚胎干细胞转化为神经干细胞，期望用于替代神经细胞以治疗帕金森病和阿尔茨海默病等神经系统退行性疾病。然而，这些神经干细胞中CPT1A基因的表达水平显著降低，而CPT1A的低表达容易引发低血糖症，这提示了干细胞来源的神经干细胞可能存在代谢缺陷。

UCLA干细胞研发中心研究员、论文作者范国平副教授认为，这一新发现为改善实验室培养神经干细胞的条件开启了新思路。研究结果发表于《Human Molecular Genetics》网络版。范国平指出：“本研究为观察神经干细胞的转化过程迈出了重要的第一步。现在我们可以对最终得到的细胞类型进行直接检测。我们希望此成果可以应用于移植。充分了解来源于人类胚胎干细胞的这些细胞，首先应弄清CPT1A低表达的原理。”该研究利用了干细胞的多能性，但异常干细胞不仅不能有效治疗疾病，有时还会产生副作用，如低血糖症。

UCLA研究人员将获得的神经干细胞与癌细胞进行对比，发现神经干细胞中与基因沉默相关的DNA修饰没有畸变，而异常DNA修饰是癌细胞的典型特征。范国平表示，这证明研究中使用的胚胎干细胞不具有癌细胞特征，接受这种神经干细胞移植的患者理论上不会患上恶性肿瘤。

在三年的研究中，研究人员将实验室培养的来源于人类胚胎干细胞的神经干细胞与已分化的神经干细胞以及来源于胎儿组织的神经干细胞进行了对比，旨在回答：人类胚胎干细胞来源的神经干细胞是否与普通神经干细胞相同或相似？两者孰优孰劣？

范国平说：“与来源于胎儿组织的普通神经干细胞相比，实验室培养的胚胎干细胞来源的神经干细胞基因表达水平很低。”基因的适当表达对细胞发挥正常功能至关重要。研究提示，实验室使用的细胞分化过程需要改进，以使培养的干细胞中所有基因都能得到适当表达。

范国平及其同事目前正致力于研究胚胎干细胞来源的神经干细胞低表达CPT1A的机制，并计划在其他物种的胚胎干细胞系中重复实验，以确定CPT1A基因表达畸变是否仅存在于人类胚胎干细胞中。范国平和UCLA的其他研究人员认为，胚胎干细胞系的畸变进一步强调了研究其他胚胎干细胞系的必要性。

为了对比不同来源的神经干细胞，研究人员提取DNA片段，利用基因芯片研究DNA甲基化模式，并监测细胞功能，特别是与异常表达相关的基因表达水平。范国平强调，任何将来可能用于移植的干细胞，与正常干细胞的相似性越高越好。下一步，其研究小组将致力于改善细胞培养方法，以减少基因表达畸变。