我国已积累600余例骨髓干细胞移植治疗心肌梗死病例，但该技术距离临床广泛应用仍有距离。本文综述了干细胞移植治疗心脏病的研究进展、挑战与共识。

一直以来，心脏作为人体最重要的脏器，一旦受到致命损伤，几乎无法自我再生。1994年，美国华盛顿大学学者Soonpaa在《科学》杂志上首次提出细胞移植治疗心脏病的理念。2001年，法国巴黎大学外科教授Menasché等首次将细胞移植应用于心脏病临床：他们从一名72岁、因广泛下壁心梗导致顽固性心力衰竭的患者股外侧肌中切取部分肌肉，体外分离培养扩增骨骼肌卫星细胞两周后，在搭桥手术同时将细胞注射到心梗区内。术后检查证实，原本无活性的心肌瘢痕内出现明显代谢活动，患者心功能从术前III级提高到II级，左室射血分数从21%升至30%。

法国人的研究激发了全球科学家的跟进。在我国，2000年上海瑞金医院朱洪生教授在《中华医学杂志》上发表了关于细胞移植治疗心肌梗死的动物实验结果，这是国内首篇相关基础研究论文。2006年，短短10个月内，中国学者在国际学术期刊上发表了近20篇细胞移植治疗心脏病研究论文，是过去5年总数的两倍。临床方面，自2003年至今，我国已积累600余例干细胞移植治疗心肌梗死病例。

然而，对于中国多达500万的危重心肌病患者，骨髓干细胞移植技术何时普及？国内该领域领跑者之一、复旦大学中山医院心内科副主任葛均波指出，迄今全球已进行20余项干细胞移植治疗心脏病临床试验。其中几项大规模随机对照双盲研究发现，骨髓干细胞移植确实可改善心肌梗死患者心脏功能、增加心肌血流灌注、提高生活质量，但另有部分试验未发现干细胞能提高左室射血分数。由于缺乏良好的干细胞长期在体示踪技术，我们无法确认移植到心脏的干细胞数量及其存活时间。因此，干细胞移植治疗心脏病距离广泛应用还有一段距离。

卫生部心血管疾病再生医学研究重点实验室主任胡盛寿表示，新治疗技术用于临床需严格审核，充分考虑安全性与受试者“有利”原则。根据已发表文献，国内开展的细胞移植治疗缺血性心肌病临床研究取得了不错效果，但在实验设计和病例选择上仍有商榷之处。例如，有的研究以高浓度（每毫升含上亿个细胞）细胞悬液经冠脉注射，却无一例微栓塞发生；有的研究中，对照组心脏介入治疗丧失了应有的血运重建作用，反而导致心功能下降和心室扩张。

近日，由卫生部心血管疾病再生医学研究重点实验室牵头，国内外专家在北京举行了首届“中国心血管疾病再生医学研讨会”。专家们对细胞移植存在的问题进行了激烈讨论，一致认为目前干细胞移植治疗心脏病从基础研究到临床应用面临诸多挑战。

基础研究面临四大挑战：第一，成体干细胞来源不明；第二，干细胞的鉴定与纯化，即如何获得单一类型细胞；第三，参与干细胞诱导分化的基因、细胞因子及信号转导通路尚不清楚；第四，成体干细胞的可塑性问题，即能否横向分化，这是对干细胞科学的巨大挑战。

临床应用方面：首先，何种细胞是最佳移植选择未知；其次，干细胞移植的合适时机未知；其他问题如干细胞移植是否增加肿瘤发生、加速动脉粥样硬化、引起心律失常或心功能恶化，以及长期安全性和有效性等，均有待时间检验。

今年3月，欧洲心脏病学会关于干细胞移植治疗心脏病达成三点共识：第一，自体干细胞/祖细胞治疗尚未达到常规临床应用阶段；第二，小规模、不设对照的自体骨髓细胞临床研究应避免开展，因其不太可能提供新认识；第三，应开展多中心、大规模、双盲、随机对照临床试验，集中回答干细胞植入的最佳时间、最佳细胞数、最佳植入途径等问题。

我国学者认为，欧洲共识对我国研究实践具有重要指导意义。胡盛寿介绍，我国目前缺乏在国际上有较大影响力的临床试验结果，主要原因在于国内很多研究并非多中心双盲对照。通过此次研讨，国内专家达成共识：应用国际公认的伦理学和临床研究设计标准指导后续研究，避免单中心小规模研究，提倡多中心合作与交流。

据悉，最近公布的国家“863”计划将提供两亿元人民币用于干细胞研究，其中1200万元用于心脏病细胞移植治疗研究，显示了国家对这项研究的重视与支持。