日本和加拿大的研究团队最新开发出一种针对遗传性肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的疫苗，并在动物模型中成功延长了实验鼠的寿命，展示了该疫苗在ALS治疗领域的潜在应用价值。

该研究由日本滋贺医科大学等机构联合完成，成果发表于美国《国家科学院学报》网络版。研究人员针对一种在出生后11个月即发病、平均寿命约13个月的ALS实验鼠进行了疫苗注射。结果显示，接受疫苗的实验鼠发病时间较对照组延迟约20天，寿命延长约30天，显著改善了疾病进程。

研究聚焦于超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变引发的ALS发病机制。正常情况下，SOD1酶存在于细胞质内，负责清除自由基，保护细胞免受氧化损伤。然而，SOD1基因突变导致该酶异常转移至细胞外，诱发运动神经元损伤，进而引发ALS。

研究团队通过转基因大肠杆菌合成了一种失活的SOD1酶，并以此为主要成分制备疫苗。该疫苗能够特异性识别并中和变异型SOD1酶，阻断其致病作用，从而延缓神经元退行性变。

肌萎缩性侧索硬化症是一种进行性运动神经元疾病，约10%的病例为遗传性。患者早期表现为手足无力和下肢痉挛，随后病情扩展至全身主要肌肉，最终可能因呼吸肌麻痹导致死亡。该病目前尚无根治方法，疫苗研发为ALS治疗带来新的希望。

英国著名物理学家斯蒂芬·霍金即为该病患者，其长期与疾病抗争的经历引发了全球对ALS的关注。

该项研究不仅深化了对ALS发病机制的理解，也为基于免疫治疗的新型ALS治疗策略提供了科学依据，未来有望推动临床转化。