【搜狐科学消息】北京时间4月24日消息，据英国《每日邮报》报道，美国科学家日前表示，一种可治疗接近2000种遗传疾病的药物将在3年内问世，可治疗疾病包括几种类型的囊肿性纤维化及肌肉萎缩。
这种药物名为PTC124，目前已通过了小鼠实验，将进行早期人体临床试验。科学家认为，如果进展顺利，新药有望最早于2009年获得生产许可。
这种药物的特殊性在于能矫正一种导致数千种疾病的突变。它迫使人体忽视基因突变，生产正常的蛋白质，而非致病蛋白。
不过，患者必须终身服用此药。这种药物已在部分患有遗传疾病的患者身上取得可喜的效果。研究小组负责人，美国宾州大学科学家李-斯维尼表示：“数千种遗传疾病能够通过这种方法治疗，这种药物针对多种导致疾病的突变。”
研究最新成果发表在4月23日出版的《自然》杂志上，论文称这种药物对于携带有一种导致杜兴肌营养不良突变的老鼠起作用。此外，药物还对另外1800多种遗传疾病有效。科学家认为这是有关研究的一次重大突破。
“肌肉萎缩症研究”组织的负责人玛丽塔-波什米特称这一结果“振奋人心”，她表示研究人员期待所有临床结果的公布，并希望以此分析这种治疗方法的前景。（雅龙）
(责任编辑：史少晨)
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