德国科学家近日在艾滋病研究领域取得重大突破:他们首次在实验室中成功将整合入人类细胞基因组中的艾滋病病毒(HIV)基因完整切割并分离出来,使被感染的细胞恢复健康状态。相关研究成果发表于《科学》杂志。
来自汉堡亨利希-佩特实验病毒学和免疫学研究所(Heinrich-Pette Institute)的豪贝尔(Hauber)教授及其团队,与德累斯顿的研究人员合作,利用一种经过设计的特殊酶(一种重组酶),能够识别并切除整合在宿主细胞DNA中的HIV原病毒(provirus)。被切除病毒基因后的细胞在培养中不再重新产生病毒颗粒,且未被再次感染,表明该细胞已获得功能性治愈。
传统抗逆转录病毒疗法(ART)虽能抑制病毒复制,但无法清除潜伏在细胞基因组中的病毒储存库,患者需终身服药。而此次研究通过“基因剪刀”策略直接切除病毒,为彻底治愈艾滋病提供了全新思路。豪贝尔教授表示:“我们在细胞层面释放了病毒,并且它们迄今没有再被感染。这是一项生物技术上的突破。”
该技术的核心在于开发出高度特异性的重组酶(tre-recombinase),它能够识别HIV基因两端的特异序列(长末端重复序列,LTR),并将整个病毒DNA从宿主染色体中精准剪切下来。被切除的病毒DNA随后被细胞自身的修复机制降解。在动物实验及前临床模型中,这种策略已显示出良好的安全性和有效性,但距离临床应用仍需解决递送效率、长期稳定性及脱靶效应等挑战。
核心意义:该研究首次证明了从人类细胞基因组中永久移除整合的HIV DNA在技术上是可行的,标志着艾滋病基因治疗从概念验证走向实际应用的关键一步,为未来实现“功能性治愈”乃至“彻底治愈”奠定了重要基础。