曲妥珠单抗（赫赛汀）在乳腺癌辅助治疗中的应用取得了突破性进展。2005年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，三项关于曲妥珠单抗辅助治疗的大型Ⅲ期临床试验初步结果公布，标志着乳腺癌治疗进入新阶段。曲妥珠单抗是一种靶向HER-2的人源化单克隆抗体，通过阻断HER-2信号通路抑制肿瘤生长。早期乳腺癌患者中约20%-30%存在HER-2过表达，预后较差。传统上，曲妥珠单抗仅用于转移性乳腺癌，但新研究证实其在辅助治疗中能显著降低复发和死亡风险。

北美NSABP B-31和NCCTG N9831试验共纳入5491例HER-2阳性早期乳腺癌患者，均先接受AC方案（多柔比星+环磷酰胺）化疗4周期，随后分别采用紫杉醇3周方案或每周方案，联合或不联合曲妥珠单抗。中期联合分析显示，曲妥珠单抗联合化疗组较单纯化疗组复发风险降低52%，死亡风险降低33%。主要不良反应为充血性心衰（发生率3%-4%），略高于化疗组，但整体安全性可接受。

国际多中心HERA试验纳入5090例完成手术和辅助化疗/放疗的HER-2阳性早期乳腺癌患者，随机分为观察组、曲妥珠单抗治疗1年组和2年组。中位随访1年结果显示，曲妥珠单抗组复发风险降低46%，且耐受性良好，充血性心衰发生率仅0.5%。该试验首次明确了曲妥珠单抗辅助治疗的最佳疗程，1年方案成为标准。

正在进行的BCIRG-006试验比较了AC序贯多西他赛、AC序贯多西他赛联合曲妥珠单抗、以及多西他赛+铂类联合曲妥珠单抗三种方案，旨在优化联合化疗策略。这些研究证实，曲妥珠单抗辅助治疗可显著改善HER-2阳性早期乳腺癌患者的无病生存率和总生存率，奠定了其在乳腺癌辅助治疗中的基石地位。后续研究进一步探索了双靶向治疗（如帕妥珠单抗联合曲妥珠单抗）和抗体药物偶联物（如T-DM1）的应用，持续推动精准治疗发展。