以“肿瘤纳米技术与纳米药物”为主题的第331次香山科学会议，于2008年在北京召开，汇聚了中美两国纳米与医学领域的顶尖科学家。会议围绕肿瘤纳米技术、纳米药物的分子机理、纳米生物技术、纳米药物的安全性以及纳米医学发展战略等议题进行了深入交流。纳米药物作为国际科学前沿，不仅涉及纳米技术、生物学、化学、物理、医学、药学等多学科交叉，更与人类健康密切相关，充满创新机遇。
各国抢占纳米医学与纳米生物技术制高点
与传统分子药物相比，纳米药物利用纳米颗粒的小尺寸效应，易于进入细胞，实现高疗效；其比表面积大，可携带多种功能基团，实现治疗与疗效跟踪同步化；材料性能优越，便于生物降解或吸收；多孔、中空、多层结构利于药物缓释控制。因此，在保证药效的前提下，纳米药物可减少用量，降低毒副作用。此外，纳米药物可制成缓释剂型，延长药物作用时间；或制成靶向药物，将药物输送至特定器官，减少对正常组织的损伤。理想的纳米药物载体应具备低毒性、高载药量、高包封率、可生物降解、合适粒径与形状、较长体内循环时间等特性。
各国政府为抢占纳米医学制高点，纷纷投入巨资。美国2004年启动“肿瘤纳米技术”计划，成立“肿瘤纳米技术联合会”，并在NIH资助下建立8个纳米医学中心。日本、德国、英国等发达国家也将其列为新热点。中国在“十五”期间通过“973”和“863”计划部署了多个纳米医学项目。2008年1月，NIH院长Elias Zerhouni博士等联名致信中国科学院常务副院长白春礼院士，建议联合召开“美中纳米医学与纳米生物技术学术会议——肿瘤纳米技术与纳米药物”。香山科学会议批准于2008年10月召开该国际讨论会，得到中国科学院、科技部基础司和国家自然科学基金委员会的大力支持。
纳米技术为生物医药发展带来新机遇
会议执行主席韩启德院士指出，纳米科学的快速进步为生物医药发展带来新机遇。如何利用纳米技术预防、检测、早期诊断和治疗人类疾病，并确保纳米药物的安全性，是极具挑战的课题。NIH院长Elias Zerhouni博士表示，NIH将推动美中科学家在纳米医学领域的交流与合作。
与会专家介绍，纳米技术通常集中在1-100 nm尺度，但纳米药物的尺寸范围更大，约1-1000 nm。目前纳米药物研究主要集中于：一是利用纳米技术改良传统分子药物，如研发具有精确表面模式的纳米颗粒载体，通过靶向试剂携带已有药物，实现靶向输运、降低毒副作用、提高难溶药物溶解度；二是发现全新的纳米药物，利用纳米结构或特性，开发高效低毒的治疗或诊断药物。
药物纳米载体以纳米颗粒为载体，将药物分子包裹或吸附于表面，通过靶向分子与细胞表面受体结合，经细胞摄取进入细胞内，实现安全有效的靶向药物输送和基因治疗。药物纳米载体具有高度靶向性、缓控释、提高难溶药物溶解率和吸收率等优点，有助于提高疗效、降低毒副作用。与会专家认为，药物纳米载体技术是纳米生物技术的重要发展方向，将为恶性肿瘤、糖尿病、阿尔茨海默病等疾病的治疗带来革命性变化。
NIH院长办公室政策负责人Nancy Miller博士指出，纳米技术为工程科技研究带来激动人心的机会，有望在癌症、心血管病、糖尿病、脊髓损伤等药物治疗领域取得突破。纳米技术将变革生物医学研究，为疾病预防、检测、早期诊断和治疗提供新方法和药物。与会专家强调，纳米药物全新的治疗机理可能从观念上改变人类疾病预防和治疗模式，是取得突破的关键，但难度也更大。
实现肿瘤细胞体内早期诊断
天津医科大学附属肿瘤医院纳米技术肿瘤研究中心研究员张宁指出，癌症是21世纪最具挑战性的医学问题之一。尽管科学家进行了数十年努力，但多数癌症的预防、早期诊断和治疗仍不尽如人意。纳米技术为肿瘤早期诊断和治疗提供了新思路。通过对肿瘤标志物的筛选，检测多种分子信号和生物标志物，可实现早期检测和诊断。目前，肿瘤纳米技术研究主要集中在实验室阶段的诊断和治疗，以及体内诊断和成像。
在纳米检测与分子成像方面，研究人员开展了大量工作，如纳米生物芯片实时分析单个生物化学分子、金纳米颗粒用作体内造影剂检测特定癌细胞标志物、纳米器件收集蛋白质区分正常和癌症组织、纳米磁共振造影剂、铁磁性纳米颗粒检测乳腺癌和前列腺癌相关淋巴结紊乱等。例如，美国佐治亚理工学院的Ravi Bellamkonda博士团队偶然发现一种决定纳米药物实际进入乳腺癌量的解决方案，有望用于个体化乳腺癌治疗。
与会中美科学家认为，纳米检测与分子成像仍面临诸多科学问题：急需建立纳米颗粒在体内的实时、定量检测方法；建立新的数学模型以实现纳米技术在肿瘤诊疗中的应用；发展针对癌症早期诊断的体内外生物标志物分析技术。
肿瘤靶向治疗新技术
目前临床抗肿瘤药物大多利用高毒性药物杀死肿瘤细胞，但由于靶向性差，在杀死肿瘤细胞的同时也损害正常细胞，导致严重副作用。因此，提高肿瘤治疗的靶向选择性，避免或克服生物、生理屏障至关重要。研究人员发现，许多基于纳米颗粒的抗癌治疗或成像试剂因尺寸足够小，能从高通透性的肿瘤血管渗出，进入肿瘤组织并集中在其周围。纳米技术通过开发具有靶向性的多功能药物传输体系，有助于实现肿瘤靶向治疗，并将毒副作用降至较低水平。
美国NIH副院长Michael Gottesman博士介绍，一些肿瘤治疗失败或疗效不佳可能与癌细胞抗药性有关。纳米科技有望产生新方法解决抗药性问题。人类已发现48种ABC转运子，许多能将细胞毒性药物转运出胞外。目前有三种纳米技术策略应对转运子导致的抗药性：筛选新药物避开转运子以确保药物在细胞内高浓度；使用抑制剂抑制转运子使药物在细胞中积聚；通过“杀死”使用转运子。
赵宇亮等研究发现，一些纳米颗粒经表面修饰后能产生很高的抑制肿瘤生长效果，且无检测到的细胞毒性或体内毒性，已在肝癌、乳腺癌和胰腺癌动物模型上得到证实。肿瘤专家认为，从临床治疗角度实现肿瘤的低毒性治疗具有划时代意义。天津医科大学附属肿瘤医院正与中国科学院高能研究所合作，以期这一研究成果早日造福人类。
与会学者认为，提高肿瘤靶向治疗效果、克服生物体生理屏障、制定纳米药物技术标准等是发展纳米药物必须考虑的问题。同时，药物载体纳米颗粒若长期在体内蓄积，可能存在副作用；病人对纳米药物也存在个体差异，需大量研究。Miller博士表示，发展纳米科技和纳米药物可能引发科技伦理、法律和社会问题。美国管理部门制定的政策中，包含了平衡纳米产品制造过程及其可能引发的伦理、安全性影响等内容。