据9月4日《科学》杂志报道，新的分子学证据揭示了为何一位接受新型药物治疗转移性髓母细胞瘤（一种生长迅速的脑癌）的患者最终产生了耐药性。

Hedgehog信号通路在胚胎发育中扮演着根本性作用，同时也促进髓母细胞瘤的发展。药物GDC-0449靶向该通路中的Smoothened蛋白受体。在一项临床研究中，一位晚期髓母细胞瘤患者接受该药治疗后，肿瘤显著缩小。然而，患者随后复发。Robert Yauch及其同事报告称，Smoothened基因出现获得性突变，导致肿瘤对GDC-0449产生耐药性。该突变阻止了药物与Smoothened受体的结合。

理解这一耐药机制有助于研究人员设计更有效的靶向Hedgehog信号通路的抗癌药物。