研究人员日前开发出一种新型工具，能够在不影响已分化细胞的情况下，高效地促进多能干细胞（如诱导多能干细胞，iPS细胞）中特定基因的选择性表达。该成果在线发表于国际权威期刊《自然—方法学》（Nature Methods），为干细胞研究领域提供了重要技术突破。

诱导多能干细胞（iPS细胞）是通过对成熟体细胞进行重编程获得的，具有分化为多种成熟细胞类型的潜能，在疾病模型构建、药物筛选和再生医学中应用前景广阔。然而，传统重编程效率极低，且难以实现目标基因的精准调控，极大地限制了iPS细胞的广泛应用。

来自加拿大多伦多大学的James Ellis研究团队与合作者设计了一种基于病毒载体的“运输器”，能够特异性地在iPS细胞中启动目的基因的表达，而不会影响已分化的细胞。该载体通过携带抗生素耐药性基因，将耐药性赋予新生成的iPS细胞，从而利用抗生素筛选实现iPS细胞系的快速分离。研究团队从雷特综合征（Rett syndrome，一种神经发育障碍）患者和模型小鼠中成功获取了人类和小鼠的iPS细胞系，验证了该方法的普适性和高效性。

这一新方法的核心优势在于：病毒运输器仅靶向未分化的多能干细胞，在已分化细胞中保持沉默，避免了非特异性表达带来的干扰。同时，抗生素筛选策略极大地简化了iPS细胞的纯化流程，为建立患者特异性的iPS细胞系提供了可靠工具。研究者指出，该方法在疾病试管模型构建、药物测试和个性化医疗中具有重要应用价值。

相关论文摘要可参阅：《自然—方法学》发表论文摘要（英文）