美国哥伦比亚大学医学中心科学家领导的国际研究团队,成功利用胚胎干细胞移植替代受损视网膜细胞,显著改善患色素性视网膜炎实验鼠的视力。该成果为未来治疗人类视网膜相关疾病提供了新思路。
色素性视网膜炎是一种遗传性眼病,在人群中的发病率约为1/3000至1/4000,每年全球新增患者约150万。该病主要导致视网膜周边视觉细胞死亡,患者常出现“隧道视觉”,即视野变窄、四周模糊。视网膜色素上皮细胞是维持视觉能力的关键细胞,其损伤会严重影响视觉功能。
研究负责人斯蒂芬·曾(哥伦比亚大学医学中心眼科、病理学及细胞生物学副教授)介绍,团队通过将胚胎干细胞转化为功能性视觉细胞,并移植至患病实验鼠视网膜,部分实验鼠(约1/4)视力得以恢复。移植的细胞不仅形态上类似视觉细胞,功能上也能承担视觉传导任务。
然而,研究中也发现部分实验鼠出现良性肿瘤及视网膜脱离等并发症。对此,斯蒂芬·曾及团队正致力于优化移植技术,以降低未来人类临床应用中的并发症风险。
斯蒂芬·曾指出,若并发症问题得到解决,胚胎干细胞移植不仅有望治疗色素性视网膜炎,还可用于老年性视网膜黄斑变性、斯特格病变等多种视网膜疾病。这些疾病均以视网膜细胞损伤为主要特征。
老年性视网膜黄斑变性是视网膜中央细胞退化导致视觉中心模糊的疾病。美国相关研究预测,2010年患者数约为900万,2020年将翻倍增长,75岁人群中约30%患有某种类型的黄斑变性。
该项研究不仅为视网膜疾病的再生治疗提供了科学依据,也推动了干细胞技术在眼科临床转化中的进步。