生物医药是最佳投资



问：上次C&EN与您交流时，您即将离开NIH。您有没有想过你会重返NIH，担任院长？



柯林斯：我到没有想过。2008年当我离职时，我真的没有一个计划。我负责基因组项目的管理大约有15年了，基因组研究所的运行相当不错。而我却越来越感到不安，我在思考下一步可能将会是什么样子。因此我想找个机会写本书，并通过帮助奥巴马总统竞选科学委员会参与政治。作为一名政府雇员，你是无法真正做这些事的。我不知道这可会导致什么后果。



问：管理一个年预算高达300亿美元并且拥有多个研究所的机构与仅仅负责领导一个研究所有何不同？



柯林斯：需要铭记在心的科学的广度和深度真的是相当惊人，尤其是目前科学发明的步伐快的让人应接不暇。以前，我必须了解有关基因组的一切事情，如我们如何才能了解它的功能，以及它在健康和疾病方面会起什么作用。但是现在，我还需要了解其它事情，如免疫学、神经科学以及行为研究等，NIH所做的工作相当广泛。这其实是扩大我的视野的一个令人振奋的机会。



问：您对拟议中的2011年NIH财政预算感到满意吗？



柯林斯：即使是面对严重的经济危机，奥巴马总统也决心让整个自由支配资金保持平稳。他愿意优先考虑科学研究工作的需要，并为NIH额外拨款10亿美元。我认为，这是一个令人鼓舞的迹象：这届政府真的很关心科学的支撑作用。虽然政府很慷慨，但这笔额外资金仅增加了3.2%。确切地说，这是对2011年生物医学研究的通胀指数所做的预测。因此，实际上，从购买力来考虑，这一预算是持平的。



问：为何政府应该加大它对生物医学研究的投资？



柯林斯：事实证明，生物医学研究是政府所做出的最佳投资之一，一是因为它可以提高人类的健康水平，二是它可以刺激经济的发展。NIH每发放1美元资助，就会向经济物品和服务返回2美元多的投资，并且这是在短短一年之内产生的。此外，NIH提供的每笔资助会创造7个高品质、高收入的工作机会，确保美国始终站在科学领域的最前沿。



问：NIH如何才能帮助科学家更好地向外表达其工作的重要性，从而鼓励更多的投资？



柯林斯：有效的沟通是至关重要的。我认为，大多数人并不了解NIH意味着什么。公众通常都知道和美国宇航局（NASA）有关的一切，但是，为癌症、糖尿病以及心脏病治疗带来新希望的主要研究支持者——NIH的知名度极低。我认为，需要在科学界做的一件更好的事情就是要宣传我们所做的工作，告知人们其重要性何在。



转化科学将快速发展



问：按照NIH目前的研究组合，60%在基础研究，25%在转化科学，15%在临床研究，您将继续保持这种平衡吗？



柯林斯：这种百分比在今后几年里不太可能发生重大的变化。NIH确实肩负着从基础研究到临床试验的使命。而转化科学的发展机遇尤其引人关注。虽然我预计不会看到这种组合比例有重大变化，但我认为，在我们的研究组合中，转化科学会有机会取得快速发展。



问：医疗保健改革法案批准了一项名为“治疗加速网络”（CAN）的新计划，以帮助加快开发面向罕见疾病及被忽视疾病的新药物。NIH将在CAN中发挥什么样的作用？



柯林斯：CAN已通过批准，但还没有得到拨款。CAN将通过一体化及动作极为迅捷的努力（类似于美国国防部高级研究计划署，DARPA），促进治疗产品的开发。它不仅针对罕见疾病，也针对所有目前还未引起关注的疾病。NIH将负责管理为该计划的拨款。



问：医疗保健改革法案赋予NIH在转化科学领域里更大的作用，这会产生什么影响？



柯林斯：我们正试图确定如何准确地作出这种转化努力。我们对这种机会感到很振奋，因为对这种转化计划进行投资正当其时。虽然这不会明显改变资金的流向，但我认为，转化科学工作将是今后几年中非常值得关注的。



问：NIH已与FDA开展合作，重点关注监管审评科学。通过这种合作，研究人员希望回答哪些问题？



柯林斯：研究人员正在提出一些重大项目，这些项目应该能够让FDA站在更好的立场，弄清楚如何处理治疗领域里出现的一些最新进展。一些问题包括：在你无法招募到数百名受试者的情况下，你如何评审面向极其罕见的疾病的临床试验？你如何处理一种需要与诊断产品联系在一起的治疗产品，以确定它是否适合于患有特殊疾病的特殊病人？你如何处理细胞治疗产品？等等。



问：NIH获得了4亿美元的经济刺激资金，用于疗效比较研究（CER），对不同的治疗方法和产品的功效进行比较。NIH在这方面有哪些体会？



柯林斯：多年来，我们一直在开展CER工作，尽管我们没有使用这种说法。一个主要的例子就是“糖尿病预防计划”。这项计划告诉我们如何采用最好的办法，帮助那些易感人群避免患上糖尿病。另一项计划着眼于精神病治疗药物。研究结果显示，老药和新药的治疗效果一样好。我们已经在这些试验上投入了大量的财力、精力，这些试验通常会对哪些替代性产品具有最好的疗效给出意外的结果。当然，通过使用经济刺激资金，我们需要在这方面做更多的工作。



问：医疗保健改革将对CER产生什么样的影响？



柯林斯：医疗保健改革法案对CER有一个完整的阐述，并新成立了一个非盈利组织——“以病人为中心的结果研究所”（PCORI）。NIH将参与该组织的工作。PCORI将负责确定CER的优先事项。它将拥有预算，并将确定哪些机构有最好的条件开展这些优先工作。通常情况下，这将是NIH，其它情况下可能是NIH的姐妹机构美国医疗保健研究与质量机构（AHRQ），还有可能是第三方。



加大学术界与制药界的合作



问：NIH一直面临着压力，要求它对外部资金受让人实施管理。为此，NIH正在采取哪些措施？



柯林斯：外部资金受让人的情况一直让我们感到忧虑，这些人从制药公司或者其他合伙人那里接受了大笔的资金，但却没有披露这些信息。这种信息披露的缺乏会让人怀疑他们由此发表的成果是否完全客观公正。我们不能让这些情况损害到生物医学研究的公信力和完整性。



为此，NIH正在法律赋予的权力的范围内，严肃对待这一问题。我们正在对受让资金的研究机构制定更加严格的规定，明确它们应该遵循的程序以及应该向我们报告哪些事项等等。我们希望在今年夏季末完成这一新的工作。



问：由于担心利益冲突，学术机构应该停止与制药公司开展合作吗？



柯林斯：绝对不是。这种合作是必要的也是重要的。合作对于取得进展是至关重要的，但是这种合作需要在没有经济冲突的情况下开展。我认为，这种合作是完全可行的。我们已经在内部计划中仔细审查了这种过程，并制定了各种工作模式，以确保这些合作取得成功，但又不会产生不恰当的利益冲突。



问：除了预算和利益冲突问题，目前NIH最紧迫的任务是什么？



柯林斯：最紧迫的工作是能确定所有资源，以推进惊人的、前所未有的科学发展机会，这些机会可以提出和回答我们甚至在10年前都无法想象的问题。但我们在预算和人才方面有这些资源让这些机会发生吗？这就是我们目前面临的最大挑战。伟大的科学设想从来就不缺乏。



问：NIH今年计划实施哪些改革？



柯林斯：我看不到会有任何重大的结构性变化。27家研究所和研究中心的领导们都对科学工作高度赞赏，他们非常合作和互动。我认为，我们现在的组织机构合理，正以令人惊叹的方式推进我们的工作。