Bioneer（代表：朴韩五）于10月25日宣布，已完成知识经济部试行的“利用目标定向传达体的siRNA开发癌症基因治疗剂”课题的第一阶段，并签署了第二阶段协议。在第二阶段中，Bioneer将通过siRNA的大量生产，为临床前研究选定新药候选物质。为确保目标定向性癌症基因治疗剂候选物质，设计了多种siRNA纳米粒子，目标是开发将效率最大化、副作用最小化的新概念高效siRNA抗癌基因治疗剂。

在siRNA新药开发中，将siRNA安全、准确地递送至靶点是最大的挑战之一。Bioneer的此次成果作为第二代RNA治疗剂的核心技术，成功开发了能够将具有实际治疗作用的合成基因物质siRNA，以安全形态自组装成新型纳米粒子基因递送系统。siRNA（小干扰RNA）通过RNA干扰机制特异性沉默致病基因的表达，在癌症治疗中具有巨大潜力，但其体内递送受限于核酸酶降解和细胞摄取效率低等问题。Bioneer开发的纳米粒子递送系统通过自组装形成稳定结构，保护siRNA免受降解，并实现靶向递送，从而显著提高治疗效果并降低副作用。

自2001年起，Bioneer开始siRNA研究，并开发了大容量合成技术。通过与国家遗传体信息中心共同开发的siRNA图案项目，确保了高效的siRNA设计技术。基于此技术，除长期siRNA新药研发外，目前还生产研究用siRNA，供应给国内外研究人员，仅去年销售额即达5亿韩元。同时，构建了约1.8万个人类基因的siRNA文库，加速了siRNA研究，预计相关产品销售额将显著增长。此外，Bioneer在细胞实验和动物实验中验证了药物递送效能、靶向性及安全性，并在国内外完成了专利申请。