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英研究发现大豆提取物可治疗儿童遗传疾病粘多糖贮积症

2010-12-04 00:00 布雷恩·比格 曼彻斯特大学 阅读 0
核心摘要: 曼彻斯特大学研究发现,大豆提取物染料木黄酮可显著减缓粘多糖贮积症实验鼠的神经退化,相关研究成果为治疗这一罕见遗传疾病提供了新方向,并计划开展人类临床试验。

英国曼彻斯特大学的研究人员近期发现,从大豆中提取的一种名为染料木黄酮(genistein)的天然物质,可能对治疗一种罕见的儿童遗传疾病——粘多糖贮积症(Mucopolysaccharidosis, MPS)具有潜在疗效。这种疾病会导致儿童出现痴呆、行为异常,甚至在十几岁时夭折。

粘多糖贮积症是一种由基因缺陷引起的遗传疾病。由于基因突变,患者体内缺乏某些关键酶,导致糖分无法被正常分解和代谢。这些未分解的糖分在大脑中逐渐堆积,最终损害神经功能,表现为认知能力下降、行为异常等症状。

研究团队通过对患病实验鼠进行研究发现,在连续服用大剂量的染料木黄酮9个月后,实验鼠大脑中的多余糖分减少了约三分之一,同时神经系统功能的退化速度显著减缓,且不再出现与该疾病相关的行为异常。这一发现为粘多糖贮积症的治疗提供了新的研究方向。

研究负责人布雷恩·比格(Brian Bigger)教授表示,目前针对粘多糖贮积症尚无有效的治愈方法,现有治疗手段主要是针对症状进行缓解。本次研究的成果为开发新的治疗方法提供了重要的科学依据。研究团队计划在未来开展进一步的人类临床试验,以验证染料木黄酮在治疗粘多糖贮积症中的安全性和有效性。

相关研究成果已发表在最新一期的《科学公共图书馆综合卷》(PLOS ONE)杂志上。

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