罕见病粘多糖贮积症患儿群体探访：无特效药可用，家庭与医保困境
本文探访了粘多糖贮积症（MPS）患儿群体的困境。MPS是一种罕见遗传代谢病，中国尚无特效药，国外酶替代疗法未注册，年治疗费超百万。患儿家庭面临购药违规、经济压力等难题，部分家庭卖房续命。专家指出医保缺失导致药厂缺乏动力，上海已试点部分报销。国家药监局和人社部正推进审批和医保覆盖。...
2013-05-16
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