工程化tRNA联合疗法突破无义突变困局:囊性纤维化细胞重获全长蛋白,或开启
多伦多大学团队在《Science》发表研究,利用化学修饰的工程化tRNA抑制无义突变,恢复囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)全长蛋白表达。在携带四个突变(含两个无义突变)且对现有药物无响应的患者类器官中,单独tRNA或Trikafta均无效,联合使用后细胞产生响应。在人气道细胞中,蛋白功能恢复并持续表达超40天。研究采用脂质纳米颗粒递送tRNA,为约11%的遗传病提供通用策略。...
多伦多大学团队在《Science》发表研究,利用化学修饰的工程化tRNA抑制无义突变,恢复囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)全长蛋白表达。在携带四个突变(含两个无义突变)且对现有药物无响应的患者类器官中,单独tRNA或Trikafta均无效,联合使用后细胞产生响应。在人气道细胞中,蛋白功能恢复并持续表达超40天。研究采用脂质纳米颗粒递送tRNA,为约11%的遗传病提供通用策略。...
日本芝浦工业大学的研究团队通过化学修饰,成功开发出一种名为“超级维生素K”的新型化合物,其促进脑细胞生长的能力是天然维生素K的数十倍。该研究聚焦于维生素K在神经保护中的作用,特别是针对帕金森病等神经退行性疾病。实验显示,这种修饰后的维生素K能显著增强线粒体功能,并激活与细胞存活相关的信号通路,从而在体外和体内模型中有效保护多巴胺能神经元。这一发现为脑损伤和神经退行性疾病的治疗提供了全新策略,有望突破现有药物难以穿越血脑屏障的瓶颈。研究团队强调,该化合物在动物模型中已展现出良好的安全性和疗效,下一步将推进临...
瑞士洛桑联邦理工学院科学家对萤火虫发光酶进行化学改造,开发出廉价、高精度的生物分子检测系统。该技术通过化学标签控制酶活性,实现肉眼可见的光信号,无需复杂设备,有望革新癌症等疾病的诊断方式。...
本文报道宾夕法尼亚大学研究团队发现,细菌和线粒体RNA的缺乏化学修饰使其能激活免疫系统,揭示RNA在免疫识别中的新机制,为免疫调控和病毒逃避提供新思路。...
本文是著名生物化学家邹承鲁院士关于科研选题与方法的经验总结。文章从基础研究的来源出发,阐述了课题来源的三种途径:自己工作的延伸、对科学发展重大问题的见解、以及回应他人质疑。结合胰岛素A、B链重组、蛋白质化学修饰的统计学方法、酶活性部位柔性等经典研究案例,深入探讨了科学创新与学术积累的关系,强调独立思考、批判性阅读文献和长期勤奋积累的重要性。...
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