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干细胞基因疗法有望治愈镰状细胞贫血

干细胞基因疗法有望治愈镰状细胞贫血

UCLA研究人员开发了一种新型干细胞基因治疗方法，利用锌指核酸酶修正β-珠蛋白基因突变，使骨髓干细胞产生正常红细胞。该方法有望一次性、持久地治愈镰状细胞贫血症，这是全球最常见的遗传性血液疾病。研究发表于《Blood》杂志，为遗传性疾病的基因治疗提供了新思路。...

2015-03-14 143 0

科学家开发革命性技术 编辑基因治疗艾滋病

科学家们开发了一种革命性的基因编辑技术，可以精确地修正人体中的任何一个基因，以治疗免疫疾病。这种技术利用特殊的酶和蛋白质识别并剪断变异基因代码，然后将正常的基因片段插入人体细胞。实验结果表明，这种技术可以成功地替换18%的人体细胞中的变异基因，足以治疗某些严重联合免疫缺陷病。这种技术还可以锁定和破坏特定的基因，可能用于阻止艾滋病毒在人体内扩散。然而，这种技术仍然存在一些问题待解决，包括可能会锁定或改变无辜的基因，以及滥用风险。...

2005-04-06 758 0
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