加州大学洛杉矶分校（UCLA）的干细胞研究人员发现，一种新型的干细胞基因治疗方法可以一次性、持久地治疗镰状细胞贫血症。这种贫血症是全球最常见的遗传性血液疾病之一。
来自UCLA Eli and Edythe Broad再生医学和干细胞研究中心的Donald Kohn博士，在《Blood》杂志上发表了一种方法，该方法能够纠正引起镰状细胞贫血症的突变基因。这是首次利用基因修正技术生成正常的红细胞。
镰状细胞贫血症患者出生时即携带β-珠蛋白基因突变，导致骨髓产生的血液干细胞生成新月形或镰刀状的红细胞。这些异常形状的红细胞无法在血管中顺畅流动，从而无法有效为重要器官供氧。
该研究中的干细胞基因治疗方法旨在修正β-珠蛋白基因突变，使骨髓干细胞产生正常的圆形红细胞。该方法利用特殊的人工改造限制酶——锌指核酸酶，去除突变基因编码，并用正确基因修复β-珠蛋白突变。如果突变基因能得到高水平修正，这种治疗方法有望永久治愈镰状细胞贫血症。
儿科及微生物、免疫与分子遗传学医生Kohn博士表示：“这是一项激动人心的研究成果，预示着未来我们可以通过修正患者特定的基因编码突变来治疗遗传性疾病。由于镰状细胞贫血症是我们了解的第一个由基本基因缺陷引起的人类遗传疾病，且所有患者具有完全相同的β-珠蛋白基因突变，因此基因修正方法非常适合用于该疾病的治疗。”