标签主题：干细胞基因治疗

干细胞基因疗法有望治愈镰状细胞贫血

UCLA研究人员开发了一种新型干细胞基因治疗方法，利用锌指核酸酶修正β-珠蛋白基因突变，使骨髓干细胞产生正常红细胞。该方法有望一次性、持久地治愈镰状细胞贫血症，这是全球最常见的遗传性血液疾病。研究发表于《Blood》杂志，为遗传性疾病的基因治疗提供了新思路。...