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标签主题：杜氏肌营养不良

学术索引

外显子跳跃方法提高关键雷特综合征蛋白水平

雷特综合征是由MECP2基因 X染色体上的一个基因调节对大脑功能重要的数千个基因的遗传变化引起的目前唯一获得美国食品药品监督管理局批准的药物曲芬尼丁可以缓解与该病症相关的一些特征但不能解决根本关键词：外显子、神经元...

2026-04-16 102 0

盘点：特朗普上台后可能被收购的10家药企

Michael Brush在美国财经网站 MarketWatch上撰文指出特朗普执政下将有10家生物科技公司具有并购价值如果减税政策得以实行制药公司约1120亿美元的海外资金将会推动并购的进?? 关键词：神经退行性疾病、阿尔茨海默病...

2016-12-06 115 0

半年内FDA拒绝4个杜氏肌营养不良新药，各界呼吁建立更灵活的审批机制

2016年7月14日，FDA拒绝受理Santhera公司Raxone的加速批准申请，要求完成另一项III期研究。至此，FDA半年内已拒绝4个DMD新药，包括Kyndrisa、ataluren和eteplirsen。DMD是一种致命性遗传疾病，目前仅糖皮质激素可延缓病程，但副作用严重。患者组织和业界呼吁FDA建立更灵活的审批机制，如“尝试权”政策，以平衡科学严谨性与患者需求。...

2016-07-18 243 0

Cell Stem Cell：治疗肌营养不良症的新方法

本文介绍了一项发表在《Cell Stem Cell》上的研究，加州大学洛杉矶分校团队利用CRISPR/Cas9技术修正杜氏肌营养不良患者来源的诱导多能干细胞中的基因突变，并将其分化为心肌和骨骼肌细胞，移植到小鼠后成功生成抗肌萎缩蛋白。此外，还提及了其他研究小组利用AAV载体进行基因编辑以及发现JAG1基因作为新靶标的工作，为DMD治疗提供了多种新策略。...

2016-05-11 205 0

2015年生物医药股市过山车！谁能比他们惨？

对于生物医药产业 2015年从某种意义上来说是一个转折年经历了数年的牛市之后希拉里的一则推特消息将整个生物医药产业股票推入了深渊尽管纳斯达克生物技术股指数全年仍然增长了12 但这一数字比起过去? 关键词：杜氏肌营养不良、RNA...

2016-01-09 166 0

PTC罕见病新药再遇滑铁卢，但上市希望仍在

PTC医药公司的杜氏肌营养不良症药物ataluren在临床三期研究中未能达到主要终点，但亚组分析显示部分患者获益。公司计划向FDA和EMA提交上市申请，凭借临床二期和三期数据争取有条件批准。该药仅适用于无义突变型患者，占DMD患者的13%，但患者群体的迫切需求可能推动监管审批。...

2015-10-20 134 0

基因芯片：待落地的概念产业

作为现代生物技术最前沿的发展方向之一基因芯片近年被学界和相关公司联手推动快速发展应用基因芯片可以在同一时间定量地分析大量的基因表达具有快速精确低成本之生物分析检验能力市场潜力甚大不过就国关键词：肌营养不良症、杜氏肌营养不良...

2013-06-28 80 0

美研究人员发现杜氏肌营养不良病因新机制

美国北卡罗来纳大学教堂山分校医学院等机构的研究人员发现，杜氏肌营养不良症患者在接受基因治疗前可能已对肌营养不良蛋白产生免疫反应，挑战了传统认知。研究还发现患者体内存在微量蛋白，可激发免疫系统。这一发现有助于调整基因治疗方案，提高成功率。论文发表于《新英格兰医学杂志》。...

2010-10-10 31 0

《环球》杂志：“神奇药片”包治千种遗传病？

囊性纤维变性和杜氏肌营养不良很多人对这两种病恐怕连名字也没有听说过它们都是罕见疾病症状没有什么关联但它们在2007年的一则新闻里被紧密联系在一起一种名为PTC124的新药对这两种疾病都有疗效关键词：智力、感染...

2007-06-20 120 0

干细胞疗法显著改善犬类杜氏肌营养不良症肌肉功能

意大利和法国科学家在犬类杜氏肌营养不良症模型中开展干细胞治疗实验，发现健康犬干细胞显著改善受试犬的肌肉功能和蛋白表达。该研究为肌营养不良临床干细胞疗法提供了新机制和数据支持，并指出未来自体干细胞疗法需进一步优化。...

2006-11-18 204 0

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