靶向甘氨酸转运体SLC6A20：自闭症治疗新策略恢复关键脑受体功能
韩国基础科学研究所（IBS）的研究团队发现，通过反义寡核苷酸（ASO）抑制甘氨酸转运体SLC6A20a，可有效恢复自闭症相关小鼠模型和人类皮层类器官中NMDA受体的功能。NMDA受体在学习和记忆中起核心作用，其功能低下与自闭症谱系障碍（ASD）、精神分裂症等神经发育疾病相关。该研究显示，ASO治疗不仅改善了社交互动缺陷和重复行为，还通过纠正突触蛋白的异常磷酸化模式发挥作用，而非改变蛋白表达水平。单次治疗可持续至少8周且无副作用，为ASD及相关疾病提供了新的治疗靶点。...
2026-06-26
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