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标签主题:脊髓性肌萎缩症

学术索引

“基因疗法+干细胞”,成功挽救毁灭性皮肤病患儿!

科学家借助于转基因干细胞 成功挽救一名患有毁灭性皮肤病的小男孩 使其拥有全新的皮肤 这也是继延长1型脊髓性肌萎缩症 SMA1 患儿生命之后 罕见病领域又传出一条好消息 相关研究成果于11月8日在线发表 关键词:病毒感染、Nature...

2017-11-10 227 0

改变命运 改变世界--RNA药物将迎来爆炸式发展

美国小男孩喀麦隆 哈丁出生后 妈妈艾莉森每次打开襁褓都会看到 他的胳膊总是无力地耷拉在一边 既不会像别的孩子那样频繁蹬腿 也不会转头 在满月体检中 医生给出的结果令妈妈艾莉森犹如挨了当头一棒 喀麦隆身 关键词:RNA、亨廷顿病...

2017-04-14 171 0

研究发现脊髓性肌萎缩症的潜在新治疗靶点

科学家们首次发现 在脊髓性肌萎缩症 spinal muscular atrophy SMA 中受影响的控制肌肉运动的神经细胞或运动神经元 其线粒体存在缺陷 线粒体是为细胞供能的细胞器 运动神经元中线粒 关键词:基因、小鼠模型...

2016-11-04 84 0

南方医科大博士Cell发表重要成果

一个跨国团队首次对选择性剪切进行了大规模的系统性研究 他们最近在Cell杂志上发表文章指出 同一个基因编码的蛋白质异构体常常承担着截然不同的作用 不论它们结构上有多么相似 南方医科大学第一附属医院 南 关键词:神经元、脊髓性肌萎缩症...

2016-02-18 230 0

HMG:开发出可有效治疗脊髓性肌萎缩症的新型药物

2014年9月18日 讯 生物谷BIOON --有研究表明 每40个美国人就有1人是脊髓性肌萎缩易感基因的携带者 近日 来自密苏里大学的研究人员通过研究开发了一种新型化合物 其可以对患脊髓性肌萎缩的动 关键词:脊髓性肌萎缩症、神经元...

2014-09-18 305 0

科学家制造出个性多功能干细胞

美国科学家使用一个患有脊髓性肌萎缩症 SMA 儿童的皮肤细胞 制造了诱导多功能干细胞 iPS细胞 利用这些iPS细胞培育出包含导致SMA疾病遗传缺陷的运动神经细胞 以观察该疾病怎样发展 并试图找到治疗 关键词:神经元、胚胎干细胞...

2008-12-26 25 0

用儿童皮肤细胞制出iPS细胞

美国科学家使用一个患有脊髓性肌萎缩症 SMA 儿童的皮肤细胞 制造了诱导多功能干细胞 iPS细胞 利用这些iPS细胞培育出包含导致SMA疾病遗传缺陷的运动神经细胞 以观察该疾病怎样发展 并试图找到治疗 关键词:神经元、胚胎干细胞...

2008-12-26 27 0

首相布朗撰文力促议员赞成《人工授精与胚胎法案》

我非常尊重那些因宗教信仰而不支持这一法案某些条款的人们 但是我认为 为了我们自己和我们的子孙后代 在适当的规则标准内 我们应该给予胚胎干细胞研究以坚定的支持 英国首相布朗5月18日在 观察家报 上发表 关键词:脊髓性肌萎缩症、基因...

2008-05-25 60 0
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