美国科学家使用一名患有脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童的皮肤细胞，成功制造出诱导多能干细胞（iPS细胞）。利用这些iPS细胞培育出包含导致SMA疾病遗传缺陷的运动神经元，以观察该疾病如何发展，并试图找到治疗方法。该研究于12月21日发表在《自然》杂志上，标志着利用iPS细胞治疗疾病的目标又迈出了重要一步。

美国威斯康星大学麦迪逊分校的克莱夫·斯文德森团队使用一名SMA患儿的皮肤细胞制造了iPS细胞。iPS细胞在能够发育为任何器官或组织的能力上与胚胎干细胞类似。随后，研究人员诱导这些细胞变成运动神经元。由于体内每个细胞包含相同的遗传指令，使用该患儿皮肤细胞制造的运动神经元也携带该遗传疾病。同时，研究团队也使用该患儿健康母亲的细胞制造了运动神经元作为对照。

利用患儿皮肤制造的运动神经元在2个月后开始死亡，而利用其母亲细胞制造的神经元则正常生长。由于iPS细胞能在实验室里生长数月甚至数年，因此该实验可多次重复。斯文德森将其比作汽车事故的视频，可以反复播放并找到原因。他表示，该发现可使制药公司对潜在的治疗方案进行测试，以预防SMA中的神经元死亡。

斯文德森实验室并非使用iPS细胞作为研究疾病新型工具的第一家。今年7月底，哈佛干细胞研究所的凯文·埃根使用患有肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的皮肤细胞制造了iPS细胞，这是首次将来自慢性病患者的皮肤细胞重组为iPS细胞，再诱变成理解和治疗疾病所需的特殊细胞类型。

SMA是一种遗传疾病，会攻击脊髓中的运动神经元。人体内缺乏SMN蛋白（运动神经元生存蛋白，能够使肌肉活动）时会引发该疾病。患有该疾病的婴儿出生6个月后，疾病逐渐发展，肌肉萎缩，无法控制运动，直至完全瘫痪，通常在2岁左右死亡。

（来源：科技日报 刘霞）

（《自然》（Nature），doi:10.1038/nature07677，Allison D. Ebert，Clive N. Svendsen）