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学术索引

用儿童皮肤细胞制出iPS细胞

美国科学家利用一名脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿的皮肤细胞成功制造出诱导多能干细胞(iPS细胞),并培育出携带遗传缺陷的运动神经元,用于观察疾病发展及寻找治疗方法。该研究发表在《自然》杂志上,为iPS细胞治疗疾病提供了新思路。...

2008-12-26 28 0

脊髓性肌肉萎缩症(SMA)与肌萎缩侧索硬化症(ALS)

本文深入解析脊髓性肌肉萎缩症(SMA)与肌萎缩侧索硬化症(ALS)的病理机制、遗传基础、临床表现及治疗进展。SMA为常染色体隐性遗传,由SMN1基因缺失引起,诺西那生钠等药物改善预后;ALS多为散发,涉及多个基因突变,利鲁唑可延长生存。强调基因检测在诊断和预防中的重要性,并展望基因治疗前景。...

2006-05-26 623 -2
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