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学术索引

研究发现脊髓性肌萎缩症的潜在新治疗靶点

科学家们发现SMA患者的运动神经元中线粒体功能存在缺陷，这可能在疾病发展中发挥作用。研究人员认为，恢复线粒体功能可能是一种新的SMA治疗策略。...

2016-11-04 89 0

美国科学家利用一名脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿的皮肤细胞成功制造出诱导多能干细胞（iPS细胞），并培育出携带遗传缺陷的运动神经元，用于观察疾病发展及寻找治疗方法。该研究发表在《自然》杂志上，为iPS细胞治疗疾病提供了新思路。...

2008-12-26 37 0

Lexicon Genetics公司获得额外资金用于研究脊髓性肌萎缩症的治疗方法，公司将利用其独特的靶点发现系统来寻找与SMA相关的基因。...

2006-10-12 214 0

本文深入解析脊髓性肌肉萎缩症（SMA）与肌萎缩侧索硬化症（ALS）的病理机制、遗传基础、临床表现及治疗进展。SMA为常染色体隐性遗传，由SMN1基因缺失引起，诺西那生钠等药物改善预后；ALS多为散发，涉及多个基因突变，利鲁唑可延长生存。强调基因检测在诊断和预防中的重要性，并展望基因治疗前景。...

2006-05-26 636 -2

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