基因疗法治愈哺乳动物肌营养不良症
英法合作团队在《自然·通讯》发表论文，利用基因疗法成功治愈杜氏肌营养不良症（DMD）的狗模型。研究通过压缩抗肌萎缩蛋白基因，利用腺相关病毒载体递送，单次注射后两年内病情稳定，肌肉功能恢复，无副作用。该成果为人类DMD临床试验奠定基础，展示了基因治疗遗传性肌肉疾病的巨大潜力。...
2017-07-27
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