三十年磨一剑:首款亚历山大病靶向药物获FDA批准,反义寡核苷酸疗法改写罕见
美国FDA正式批准首款针对亚历山大病的疾病修饰疗法Zanvastro,该药通过反义寡核苷酸技术抑制GFAP蛋白过度表达,从根源上干预这一罕见致死性神经系统疾病。临床试验显示,接受治疗一年余的患者行走速度显著优于未治疗组,运动功能趋于稳定甚至改善。这一突破源于威斯康星大学麦迪逊分校Albee Messing团队三十余年的基础研究,从意外发现GFAP基因突变到推动药物上市,完整诠释了转化医学的价值。...
美国FDA正式批准首款针对亚历山大病的疾病修饰疗法Zanvastro,该药通过反义寡核苷酸技术抑制GFAP蛋白过度表达,从根源上干预这一罕见致死性神经系统疾病。临床试验显示,接受治疗一年余的患者行走速度显著优于未治疗组,运动功能趋于稳定甚至改善。这一突破源于威斯康星大学麦迪逊分校Albee Messing团队三十余年的基础研究,从意外发现GFAP基因突变到推动药物上市,完整诠释了转化医学的价值。...
本文深入分析了生物医学领域“突破性”技术临床转化失败的系统性原因,聚焦基础科学与临床应用之间的结构性矛盾,强调生物系统复杂性、实验可重复性与发表偏倚,以及跨尺度转化的挑战,提出未来转化医学需建立更严谨的评估机制。...
陈竺在生命科学创新日活动中发表视频致辞,强调了创新在推动经济复苏中的重要性,并认为中国生物医药科技与产业界肩负着重要的使命,需要通过进一步科技创新实现其支撑与引领作用。...
血小板可以为手指上的伤口迅速止血 但是这些细胞碎片的凝血能力可能应付不了撞车或战场上受伤造成的出血 研究人员报道 为了缓解严重受伤的情况 他们设计了一种潜在的止血助手 人造血小板 并证实这种血小板可以 关键词:细菌、转化医学...
美国科学家日前找到一种阻断丙型肝炎病毒复制的方法 这有可能为治疗丙肝找到新途径 美国斯坦福大学研究人员在 科学 转化医学 杂志网站上报告说 他们通过试管试验合成的一种蛋白质能够生成阻止丙肝病毒聚集或复 关键词:临床试验...
2009第七届新药发明科技年会邀请函 尊敬的业内同仁 我们诚挚地邀请您参加于2009年10月22日-25日在上海光大会展中心国际大酒店举行的 2009第七届新药发明科技年会 IDDST 本次会议的主题 关键词:生物技术、转化医学...
本文深入分析了当前全球新药研发面临的挑战与机遇,重点介绍了完全一体化药物研发联盟的兴起及其对提升研发效率和降低成本的作用,特别阐述了中国在全球药物研发外包中的优势与面临的挑战,为生物医药产业发展提供了重要参考。...
麻省眼耳医院的研究人员表明 视网膜成像可以帮助预测一个人患眼病 神经精神疾病 心脏病 代谢性疾病和肺部疾病的风险 研究团队还识别了与视网膜变薄相关的基因位点 这可能有助于制定个性化治疗计划以及未来治疗 关键词:高血压、糖尿病...
苏格兰卫生部部长宣布,苏格兰将与惠氏制药公司合作,启动全球首个转化医学合作研究中心,总投资近5000万英镑。转化医学旨在弥合基础研究与临床应用之间的鸿沟,通过生物标志物等新参数加速新药开发和个体化治疗。参与机构包括四所苏格兰大学、惠氏、苏格兰工商委员会及NHS系统,有望推动全球个体化医疗发展。...
美国宇航局(NASA)正面临时间赛跑,探索通过商...
本文探讨了诺贝尔生理学奖得主卡尔·冯·弗里希...
重庆医科大学与广州妇女儿童医疗中心的研究人...
科学家利用原子力显微镜 将单个并五苯分子的照...
法国研究人员发现,在二叠纪末期的大灭绝事件...
据英国 泰晤士报 报道 8月21日美国科学家在 科学...