一体化药物研发联盟的出现与我们的机遇

        近年来，生物医药产业的迅猛发展并没有带动获批新药数量的相应增加。对于众多跨国制药企业而言，新分子化合物的缺乏、临床试验失败率的增加和重镑级炸弹药物专利纷纷到期，将跨国制药企业推向了一个尴尬境地。去年，美国有多个很有希望通过审批的新分子化合物被FDA推迟，包括默沙东治疗头痛和急性心力衰竭的Telcagepant(MK-0974)，Rolofylline(MK-7418)，安进公司治疗骨质疏松的Denosumab，诺华脑膜炎新疫苗Menveo等等。在美国，2004年共进行了4827次临床试验，获得批准的分子化合物为36个，而到了2007年，共有5826次临床试验，却只批准了18个新分子化合物，新药通过审批的难度日益增加。除此之外，在过去的几年里，特别是2004年默克公司主动从全球市场撤回用于治疗关节炎和急性疼痛的药品罗非昔布(万络)后，不断有药品召回事件发生，加上药品标签规范愈加严格，跨国公司的现金流受到明显影响。据初步估计，全球八大制药企业未来三年将损失近40%的营业收入，这实在让跨国制药企业焦虑不安。

        过去的30年间，随着欧美国家在药物毒性和安全性研究方面获得了大量有益经验，特别是近年来批量检测、数据挖掘和计算机模拟等手段的引入以及体外、活体外技术的广泛应用，药品安全性的验证更加科学，很大程度上使药物审核批准变得愈加困难。因此，跨国制药企业出于节约研发成本的考虑，近年来采取各种措施在初期筛选试验阶段尽可能地淘汰掉不安全的化合物。不过，即使新产品顺利通过了临床前试验，才仅仅表明万里征途的开始，大多数化合物往往在病人实体试验过程中难逃被排除的命运。据权威机构统计，近年来，跨国制药企业研发的新分子化合物从一期到二期临床试验的通过率为71%，从二期到三期临床试验的通过率为44.2%，从四期临床试验到获得审批的通过率为68.5%，从一期临床试验到最终获得审批的通过率为21.5%。而另一项调查结果则显示出更低的通过率，该调查称从1991至2000年，全球前十大制药公司只有11%的新分子化合物获得审批。其中，中枢神经药物的通过率为7%，抗癌药物为5%，妇科药物为4%，而心血管和抗传染药物的通过率则分别为20%、15%，这主要是因为这两类药物拥有较为清楚的病理作用机理和较为完善的样本模型。

        为提高新分子化合物的通过率，跨国制药企业普遍感到，必须加快推动改变现有的药物研发模式，包括通过各种手段加大临床医学与基础医学之间的转化效率，不少公司内部成立了进行跨临床试验、药物成像和转化医学研究的团队。仅惠氏公司就已投入570万美元用于转化医学的研究。转化医学的工具包括“组学”和成像技术、RNAi  模型，跨种族生物标记等。此外，动物模型在识别有效分子方面亦发挥了重要作用。近年来，为提高药物对人体有效性的识别能力，不少企业也正在大力开发体内模型等新型工具，并通过科研合作加强了对灵长类动物基因组的研究等。实际上，建立新型的药物研发模式关键是在被观察的样本疾病显型与人类疾病谱之间建立相关性。但是，由于这种相关性研究所需的资金量很大，对于中小型企业来说是高不可及，尤其是当前国际金融危机加剧导致企业融资愈加困难的形势下，一种新型的轻量级战略合作联盟正在悄然出现，这种联盟称为“完全一体化药物研发网络”。

        “完全一体化药物研发网络”主要是将从事临床前期发现的专业化实验室或专业研发服务机构与相关生物技术和核心领域的高端硬件设施相结合，在出现试验失败或需要重新调整药物治疗重点时，可以较低的成本结束这一阶段的相关性研究并启动新的开发研究。这一工作一般是以外包定制的方式开展。可以判断，这种方式可帮助越来越多的制药企业降低药物研发的成本，进一步提高研发效率。而研发成本较低的中国和印度企业正成为“完全一体化药物研发网络”的主要角色，并将直接带动全球药物研发外包进入到一个新的发展阶段。在这一阶段，药品生产企业与从事研发的生物技术企业之间不再是简单的合同买卖关系，而是一种战略合作关系，越来越多的跨国制药企业更加愿意向承接研发的机构转移技术，分享产品的专利信息，从而建立起互信合作的基础。

        在一体化研发阶段，有三个必备条件缺一不可：一是承接研发的机构在每个重要领域都要有经验丰富的科研带头人，领导和管理药物开发的全过程；二是承接研发的机构必须进行基础设施与技术投资，其科研条件不能次于跨国制药企业；三是承接研发的机构可从所在地区就近招募到大量成本相对较低却有素质较高的科研人才，与世界一流的大学或科研院所拥有良好的合作关系。

        目前，在中国从事药物临床试验的成本约为美国的1/3，而且中国拥有较好的科研设施、技术和人才，以及丰富的疾病资源，综合优势较为明显，成为众多跨国制药企业的首选。但同时，据有关国外公司反映，目前在中国从事药物研发外包也面临一些障碍，以在华从事四期临床试验为例，主要障碍有：如果该产品从未在中国上市或无对照的适应症，行政审批时间就相对较长；不同医院采用不同的治疗标准；许多病人同时服用大量中药；血液和组织样本的运输；研发人员流动性大以及相关的语言交流问题等。可以预计，随着像药明康德、北京保诺科技等更多的研发企业在中国出现，新一轮新药研发外包热潮的兴起势必将为我们创造更多的机遇。 (责任编辑：泉水)

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