以生物医药特异靶点技术为基础研发抑制剂，抑制激素受体作用，阻断癌细胞在人体蔓延，能够有效延长晚期癌症患者的寿命，这是当前癌症治疗的新方向。苏州开拓药业有限公司总裁童友之博士介绍，这种药物机制就像是在抗癌战场上断绝癌细胞的“军令、粮草”，从而缓解其对健康的侵蚀。通过小分子设计技术对抑制剂进行优化，找到更加有效安全的受体抑制剂化合物，将可以为晚期癌症患者增加5个月甚至更长时间的寿命。
钳住癌症杀手的“七寸”
癌症已成为威胁人类生命健康的最大“杀手”，其中前列腺癌发病趋势尤为凶猛。预计到2020年，我国前列腺癌发病率将与肝癌相当。据美国癌症学会数据，每年美国约有218000名男性患上前列腺癌，约32000人死亡。在我国，前列腺癌发病率也增速明显。早期诊断技术可检测出早期前列腺癌肿，大部分患者通过手术和辅助治疗可治愈；若癌症扩散，则需更有效疗法。新型雄激素受体抑制药物给晚期前列腺癌患者带来希望，它可抑制雄激素与受体结合，从而抑制肿瘤生长。治疗前列腺癌必须抑制雄激素合成，并阻止其与雄激素受体（AR）相互作用。目前常用的AR抑制剂如比卡鲁胺，因受体结合特异性较弱、毒性高，并有一定激活受体基因表达作用，限制了药效。而新型抑制剂通过多重机制发挥作用：与AR结合更紧密，对基因无激活作用，并诱导细胞死亡。童友之比喻道：“这可谓打蛇打七寸。”
目前，开拓药业针对新型AR抑制剂机制进行小分子设计，已找到更有效化合物，在增加疗效的同时降低副作用。该药物为国家1.1类新药，预计明年进入临床试验。
聚合效应
开拓药业抗癌新药研发始于2008年由ChinaBio主办的“BioBay创业投资论坛”。当时，童友之提出研发计划，被50多家风投公司和国外药企评委看好，获“最具潜力投资奖”。公司于2009年底开始运作，首个重点研发项目为抑制AR的临床抗前列腺癌新药。2010年夏天，该项目在竞争激烈的临床前化学药项目中脱颖而出，成功获得国家十二五“重大新药创制”扶持，成为承担新药项目中“规模最小、成立时间最短的企业之一”。自此，开拓药业被纳入国家创新药物重点支持轨道。目前，抗癌新药研发呈现多学科协同创新趋势：一方面通过分子设计合成全新系列高活性低毒性化合物；另一方面运用生物科学筛选技术确定候选药物分子和制剂。
在研发方面，开拓药业构建了由两位“国家”人才领衔的体系：童友之负责企业经营管理及生物科研，郭创新博士负责化学科研管理。有了人才引领，新药研发已步入全面提速阶段，在临床抗前列腺癌药物和用于治疗乳腺癌、肺癌、肝癌的激酶靶向抑制剂等方面形成“多点突破”态势。童友之表示：“这就是小分子对相应大分子靶向的结合作用，更是生物学科与化学学科等的聚合效应。”
打造新药研发供应链
新药研发是漫长过程，往往需十年以上。童友之指出，在中国做新药研发，队伍本土化很重要。开拓药业培养了一支年轻科研队伍，“他们做新药项目很有干劲，也有学习创新能力，同时承担不同研发课题并经常进行跨领域讨论。”同时，童友之对新药研发环境有独到理解：“我们这些新药研发企业和企业家要积极争取政府和创业基金支持，同时要耐得住长期研发的寂寞，用好资金、用好人、选好项目，为我国开发出符合国际地位的新药，这样才能加大国家和民间资本对新药的支持力度，也为将来投入新药开发的海归创造良好的创业环境。”
目前，开拓药业新药研发产品包括新一代抑制AR的临床抗前列腺癌药物和用于治疗乳腺癌、肺癌、肝癌的激酶靶向抑制剂。公司力争尽快完成抗癌新药临床前研发工作，用一至二年获得中国人体临床试验批件，形成抗癌靶向药物临床前研发、临床试验和最终产品的供应链，提高公司整体竞争力和价值，实现成为具有国际竞争力药业公司的目标。