基因疗法有望治疗异染性脑白质营养不良（MLD）

意大利研究团队通过基因改造的造血干细胞成功纠正了小鼠异染性脑白质营养不良（MLD）中的神经缺陷，为该遗传性疾病的治疗提供了新的希望。这一研究成果表明，基因疗法可能成为治疗 MLD 及其他中枢神经系统遗传性疾病的重要手段。...