买不到的药丸：罕见病法布里病患者困境与孤儿药市场难题

本文报道了安徽首例法布里病患者张亚非的困境，因国内无药可治，他创建网站呼吁关注。法布里病是一种罕见遗传病，美国有特效药但未在中国上市，且费用高昂。文章分析了孤儿药研发的市场障碍、审批难题及支付机制缺失，探讨了政策倾斜和立法救助的必要性。...