三十年磨一剑:首款亚历山大病靶向药物获FDA批准,反义寡核苷酸疗法改写罕见
美国FDA正式批准首款针对亚历山大病的疾病修饰疗法Zanvastro,该药通过反义寡核苷酸技术抑制GFAP蛋白过度表达,从根源上干预这一罕见致死性神经系统疾病。临床试验显示,接受治疗一年余的患者行走速度显著优于未治疗组,运动功能趋于稳定甚至改善。这一突破源于威斯康星大学麦迪逊分校Albee Messing团队三十余年的基础研究,从意外发现GFAP基因突变到推动药物上市,完整诠释了转化医学的价值。...
美国FDA正式批准首款针对亚历山大病的疾病修饰疗法Zanvastro,该药通过反义寡核苷酸技术抑制GFAP蛋白过度表达,从根源上干预这一罕见致死性神经系统疾病。临床试验显示,接受治疗一年余的患者行走速度显著优于未治疗组,运动功能趋于稳定甚至改善。这一突破源于威斯康星大学麦迪逊分校Albee Messing团队三十余年的基础研究,从意外发现GFAP基因突变到推动药物上市,完整诠释了转化医学的价值。...
美国FDA批准了首个针对亚历山大病根本病因的药物Zanvastro,该病是一种超罕见、进行性且常致命的神经系统疾病,全球患病率低于百万分之一。临床试验显示,接受Zanvastro治疗一年多的患者行走速度显著优于未治疗患者,运动功能稳定甚至改善。该药由Ionis Pharmaceuticals开发,通过反义寡核苷酸降低GFAP蛋白产生,每三个月一次脊髓注射。这一突破源于30多年前对GFAP基因突变的研究,为患者带来了首个疾病修正疗法。...
创伤性脑损伤(TBI)是青壮年死亡和残疾的主因,现有预后评估工具准确性有限。一项发表于《柳叶刀·神经病学》的大规模研究证实,损伤当天血液中GFAP和UCH-L1浓度可高精度预测6个月后死亡或严重残疾风险,风险升高达23倍和63倍。该方法简便、快速、成本低,有望成为中重度TBI预后评估的标准工具,并用于临床试验筛选和疗效监测。本文详细解读了研究背景、核心发现、临床转化前景及方法学亮点。...
瑞典卡罗林斯卡医学院研究发现,血液中的胶质纤维酸性蛋白(GFAP)可在阿尔茨海默病症状出现前十年升高,作为早期生物标志物。该研究分析了遗传性阿尔茨海默病患者的血浆样本,发现GFAP浓度变化先于tau蛋白和神经丝蛋白。这一发现为阿尔茨海默病的早期非侵入性诊断提供了新方法,有助于在神经元损伤前进行干预,延缓疾病进展。...
复旦大学附属华山医院郁金泰教授团队研究发现,血浆神经胶质纤维酸性蛋白(GFAP)在阿尔茨海默病临床前阶段即显著升高,可作为早期诊断和预测疾病进展的新生物标志物。该研究比较了多种血浆标志物,证实GFAP在识别β-淀粉样蛋白病理方面性能最优,且能有效鉴别阿尔茨海默病与其他痴呆类型。成果发表于《Clinical Chemistry》,为大规模早期筛查提供了无创、便捷的新方法。...
2023年3月28日,JAMA Neurology发表一项前瞻性队列研究,显示通过检测血液中GFAP和UCH-L1两种蛋白可准确诊断脑震荡,有望减少头部损伤患者对CT辐射扫描的依赖。研究纳入584名参与者,发现GFAP在伤后7天内稳定,UCH-L1在早期水平最高。该技术可能改变脑震荡诊断方式,尤其适用于儿童。...
哈尔滨医科大学第一临床学院病理科研究人员通过研究缺血性脑血管病中星形胶质细胞、神经元和血管的时空变化,构建了三者相互作用的数学模型。研究发现,在梗死周边区,GFAP和BcL-2的表达在23天前后呈现正负相关转变,为临床干预提供了新靶点。该研究揭示了细胞骨架活性与凋亡在脑血管病中的关键作用。...
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