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学术索引

研究发现一种药物有助治疗孤独症

脆性X染色体综合征是孤独症的常见遗传病因。英国爱丁堡大学和美国研究团队发现，药物STX209（arbaclofen）能修复模型小鼠的脑细胞异常，并改善人类患者的社交状态。该药物通过激活GABA-B受体调节神经递质平衡，为孤独症治疗提供了新希望。...

2012-09-25 258 0

新型靶向药物可有效治疗脆性X染色体综合征，并可能适用于自闭症

美国加州大学戴维斯分校MIND研究所和芝加哥Rush大学医学中心的研究人员发现，化合物STX209（arbaclofen）可有效改善脆性X染色体综合征患者的社会退缩和挑战性行为，这是首个针对该病核心症状的靶向药物，并可能适用于自闭症谱系障碍。研究基于FXS小鼠模型中GABA缺乏的机制，STX209作为GABA-B受体激动剂，可减少社会焦虑和回避行为。临床试验显示社会回避显著改善，但易激惹症状无变化。该发现标志着遗传病靶向疗法的新时代。...

2012-09-25 249 0

治疗脆性X综合征和孤独症患者社交退缩的药物正在研究中

脆性X染色体综合征是遗传性智力障碍和孤独症最常见的单基因原因，患者常伴有社交退缩。Rush大学医学中心正在开展一项III期临床试验，测试GABA-B受体激动剂STX209（arbaclofen）对改善社交退缩的有效性和安全性。该药物已在前期小型试验中显示潜力，有望成为首个获批治疗脆性X综合征和孤独症社交障碍的药物。...

2011-07-26 141 0
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