遗传性耳聋-色素性视网膜炎综合征基因治疗药物UshStat获欧盟罕见病药物资格

Oxford BioMedica公司宣布其基因疗法药物UshStat获欧盟罕见病药物资格，用于治疗1B型Usher综合征。该药物通过LentiVector技术递送修正的MYO7A基因至视网膜细胞，计划于2011年与赛诺菲-安万特合作开展临床试验。罕见病药物资格将加速其研发进程。...