基因制造的超级药物(2)

        Neulasta为安进公司开发的粒细胞集落刺激因子(G-CSF)Neupogen®的长效剂型。即通过对粒细胞集落刺激因子进行聚乙二醇(PEG)修饰，延长其在体内的代谢时间，因此疗效更好。Neulasta2002年获得FDA的批准，2002年二季度上市，  Neulasta上市就十分抢眼，当年销售4.64亿美元，2003全年销售额增加到12.6亿美元，其霸气直逼EPO。

      我国有二十多家企业生产重组粒细胞集落刺激因子，但规模都不大，竞争十分激烈，销售差强人意。

谁是下一个“重磅炸弹”基因药物？

      那么谁会成为下一个“重磅炸弹”基因药物呢？候选的有：

        Avastin  毫无疑问，目前最有希望获得成功的首推基因泰克（Genentech）公司研制的重组人单克隆抗体Avastin(bevacizumab)。Avastin是一种VEGF抑制剂，通过抑制新血管的形成及生长，阻断肿瘤组织的血液、氧气和其他营养物质的供给，而达到抑制肿瘤细胞生长的目的。2004年2月26日，美国FDA批准了Avastin作为转移性直结肠癌的一线治疗药物。预测该药全球销售额有可能在2008年达到16亿至18亿美元。

      干细胞因子  干细胞因子（SCF）直到1990年才被发现。10多年来科学家已实现了SCF基因在大肠杆菌、人造血干/祖细胞、杆状病毒等中的表达,并证实其与天然SCF有着相同的生物学活性。干细胞因子具有多种重要生理功能，以对造血细胞的作用最为明显。研究证实，它不仅可以用于肿瘤放化疗的辅助治疗、自体外周血造血祖细胞动员和移植，而且在治疗再生障碍性贫血和一些遗传性骨髓缺陷综合征方面也具有良好前景。此外，它对于体外造血前体细胞库（如骨髓库、脐血库）的建立和体外扩增，用于肿瘤免疫治疗的树突状细胞的扩增，以及扩大基因治疗的靶细胞等也很有价值。

        美国安进  公司在干细胞因子开发中一直处于世界领先地位。1990年安进构建了人重组干细胞因子，1997年上报FDA，1998年会审通过临床前审批。安进的产品的商品名称是Stemgen，是在原核中表达的，目前已经在加拿大、澳大利亚、新西兰上市销售。在美国本土正进行第III期临床试验，估计上市的请求也会很快获得批准。我国军事医学科学院生物工程研究所在国家“863”基金的支持下，构建了高效表达rhSCF的体系，使得表达水平达到40％，居世界前列。目前北大未名和成都地奥已经完成中试工艺和临床前药效及药理试验，并通过了临床审评，已进入临床试验阶段。国家发改委、科技部已经把干细胞因子的研发列入当前优先发展的高技术产业化重点领域，并给予重点扶持。估计此药一进入市场，将大放异采。

        重组人P53腺病毒    另一个有可能成为“重磅炸弹”基因药物的是重组人P53腺病毒，此药是深圳市赛百威开发的我国自主研发的世界首个基因治疗药物，已经获得SFDA批准上市。目前已发现有56种肿瘤是因为P53发生突变引起的，P53是一种抑制肿瘤的基因，如果把P53导入患者人体内，就可杀死癌细胞。但基因不能直接进入细胞，必须通过载体。找到的载体就是腺病毒。他们将5型腺病毒载体DNA和人P53肿瘤抑制基因重组，形成有活性的基因工程重组腺病毒颗粒。通过注射重人P53腺病毒注射液，给患者导入正常的P53基因，使肿瘤细胞发生“程序性死亡”或严重“冬眠作用”，从根源上彻底治愈肿瘤。目前批准的临床适应症是头颈部鳞癌，今后会针对更广泛的全身其他脏器肿瘤进行临床试验。估计就是头颈部鳞癌的市场一年就超过4亿元。此药很有可能成为未来市场上的“重磅炸弹”基因药物，也是中国人制造的第一个“重磅炸弹”基因药物。

      由于上述  “重磅炸弹”基因药物在市场上的出色表现，各大医药公司都争相投入巨资进行基因药物的研究与开发。随着更多基因靶和蛋白靶的发现，基因重组技术的深入和突破，相信会有更多的“重磅炸弹”基因药物诞生，基因药物将成为新型药物市场的宠儿。 (责任编辑：泉水)

搜索

热门标签:

基因制造的超级药物(2)