拥有英国克隆技术专利、曾克隆出多利羊的生物制药巨头Geron宣布,世界上最大规模的干细胞治疗项目即将重新启动。在美国FDA批准下,Geron公司曾进行全球首例人类胚胎干细胞(hESC)临床试验,治疗了四名脊髓损伤患者,但于2011年突然中止。如今,Geron前首席执行官Thomas Okarma及创始人Michael West与加州生物技术公司BioTime合作,支持该项目重启。
在项目中断期间,加州再生医学研究院(CIRM)持续监测当年接受治疗的四位患者。“我很高兴地告诉大家,他们情况良好,”CIRM的Kevin McCormack表示,“这是未来临床试验的良好开端。”
干细胞治疗里程碑
骨髓等成体组织的干细胞治疗已成功用于多种疾病,但2011年Geron的试验是首个获批的hESC临床治疗项目。当时,医生将源于hESC的少突胶质前体细胞通过细针注射至患者伤处,旨在刺激神经生长并覆盖神经创伤。前期动物实验中,受伤的大鼠在治疗后一个月内重获行动能力。研究者曾认为,首个人体干细胞临床试验标志着干细胞时代的黎明。
意外的中止
2011年11月,Geron突然宣布中止干细胞研究项目,令业界震惊。公司声称是出于经济原因,决定将资源集中于抗癌药物研发,而非伦理或负面结果。然而,争议不断:Geron的试验涉及破坏胚胎获取hESC,引发大量反对;也有科学家认为,选择脊髓损伤作为首个适应症过于复杂,难以评估疗效。
英雄所见略同
2012年10月25日,《科学》杂志发表综述,作者宣称只要资源到位,即可开展干细胞治疗髓鞘障碍性疾病的临床试验。他们同样选择了少突胶质前体细胞,但计划通过诱导多能干细胞(iPS)途径获得,以规避伦理压力,并有望提高安全性。种种迹象表明,步履蹒跚的干细胞临床应用即将迎来真正的黎明。