近日，西班牙Grifols公司公布了白蛋白替代疗法用于中度阿尔茨海默病(AD)患者中开展临床IIb/III期AMBAR研究的顶线数据，结果已公布在今年的阿尔茨海默病临床试验会议(CTAD)上。

        AMBAR是一项国际、多中心、随机、盲化和安慰剂对照的临床试验，包括来自欧洲和美国41个治疗中心的轻度和中度老年痴呆症患者参与。本研究旨在评价短期和长期血浆置换(一种用于血浆交换的安全可靠的方法)联合人血白蛋白20%(一种安全、耐受性好、具有多种特性的血浆蛋白)以及静脉滴注免疫球蛋白治疗轻中度阿尔茨海默的疗效和安全性。

        这项临床研究结果显示：血浆置换与人血白蛋白20%的联合使中度AD患者疾病进展的明显减少，为该疾病提供了一种潜在的新的治疗途径。

        在中度AD患者的预先指定队列中，根据阿尔茨海默病评估量表-认知量表(ADAS-Cog)和阿尔茨海默病日常生活活动量表(ADCS-ADL)所评估得主要疗效终点，相较基线水平，AD患者的疾病进展显着减少61%。而在预先指定的轻度队列中，治疗组观察到疾病进展是持续延迟的(安慰剂组呈现出类似的模式)，两者之间的差异没有达到统计学意义。

        研究的主要终点是从基线到14个月的(ADAS-Cog和ADCS-ADL)认知验证和日常生活能力量表的变化。对全部研究患者进行了预先指定的初步分析，同时在以下三组研究的主要结果中包括了对安慰剂差异的评估：1、血浆置换与白蛋白和IGIV置换的三种组合;2、用血浆置换治疗所有患者;3、包括所有接受血浆置换治疗的患者组，同时按疾病严重程度(轻度、中度)进行分析。

        在三组合治疗组中，与安慰剂的差异显示，治疗组的ADAS-Cog量表下降幅度在50%-75%之间，ADCS-ADL量表的下降幅度在42%-70%之间。在所有接受血浆置换治疗的患者中，与安慰剂相比，治疗组的ADAS-Cog评分下降66%(p=0.06)，ADC-ADL量表下降52%(p=0.03)。按疾病严重程度分析，轻度AD患者没有下降，但安慰剂组在ADAS-Cog和ADCS-ADL量表上都观察到缺乏进展，这表明需要更多的随访时间来观察轻度疾病患者的病情进展情况。相反地，与安慰剂相比，血浆置换治疗的中度AD患者ADAS-Cog与ADCS-ADL均下降61%(p=0.05与0.002)。此外，当对中度AD患者进行血浆置换联合类型分析时，所有三种组合对ADCS-ADL均有统计学意义。

        匹兹堡大学阿尔茨海默病研究主任Oscar Lopez表示：“在中度患者的观察到的结果是引人注目的，这些结果为神经退行性疾病的治疗开辟了新途径，是阿尔茨海默病治疗的新模式。”

        Grifols主席Víctor Grífols Roura表示：“这些结果开启了阿尔茨海默病治疗的新篇章，Grifols将继续探索血浆蛋白及血浆置换疗法的潜力。”