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单细胞解析人类大脑成熟期基因表达动态及其神经精神疾病关联

最新研究利用单细胞核RNA测序技术，系统揭示了人类大脑颞叶皮层从儿童到成年期的细胞类型特异性基因表达动态，揭示了神经元、胶质细胞等在大脑成熟中的关键转录变化，并阐释了这些变化与认知能力及神经精神疾病风险基因的关联，为神经发育障碍的分子机制研究提供了重要资源。...

人类小胶质细胞中新型mRNA亚型揭示神经退行性变的遗传关联

2025年3月7日，《自然-遗传学》发表了一项利用长读长RNA测序技术对人类小胶质细胞转录组进行全面分析的研究。该研究首次系统性地绘制了小胶质细胞的全长转录组图谱，扩展了mRNA亚型目录，并重新解读了阿尔茨海默病和帕金森病的遗传关联。研究发现许多遗传变异调控特定亚型的相对比例，揭示了亚型水平的调控机制，为神经退行性疾病的遗传学研究建立了新范式，并提供了潜在的治疗靶点。...

脆性X综合征的治疗策略及其对其他基因沉默疾病的启示

本文系统总结了脆性X综合征的细胞模型和治疗策略，重点介绍了通过遗传学和表观遗传学手段重新激活FMR1表达的方法，包括CRISPR/Cas9重复序列删除、dCas9-TET1表观编辑、小分子药物和反义寡核苷酸等。文章还将脆性X综合征与其他基因沉默疾病（如Angelman综合征、Rett综合征）进行比较，探讨了基因激活疗法的优势与挑战，为相关疾病的治疗提供了重要启示。...

帕金森氏症有望“看图”诊断：MRI揭示早期脑部异常

日本研究团队利用MRI扫描帕金森病模型鼠，发现丘脑和纹状体神经活动异常增强，为帕金森氏症的早期影像学诊断提供了新思路。该技术有望在患者出现典型症状前实现诊断，从而提前干预治疗。...

侧睡可促进大脑清理废物，降低帕金森病风险

最新研究发现，侧卧睡姿能显著提高大脑类淋巴系统的废物清除效率，有助于减少β-淀粉样蛋白等有害物质的积累，从而降低阿尔茨海默病和帕金森病等神经退行性疾病的发病风险。研究通过核磁共振和荧光显微技术证实，侧卧时脑脊液流动最顺畅，是大脑自我清理的最佳姿势。...

6000亿美元的“老年痴呆”市场，这个病为何如此难治？

本文深入探讨了阿尔茨海默病（老年痴呆）的全球流行趋势、性别差异及经济负担。数据显示，全球患者数量预计将从2013年的4435万增至2050年的1.3546亿，女性患病率显著高于男性。全球年经济成本超过6000亿美元，中低收入国家非正式护理负担沉重。尽管WHO等国际组织已采取行动，但疾病机制复杂、治疗困难，亟需加强研究和综合护理策略。...

中国科学家首次发现肾癌药物帕唑帕尼可治疗阿尔茨海默病

中国科学院大连化学物理研究所与大连理工大学合作，利用多尺度理论计算策略，首次发现肾癌药物帕唑帕尼可治疗阿尔茨海默病。该药物能与疾病靶标蛋白紧密结合，动物实验显示显著缓解症状且用量仅为原剂量的1/5，为神经退行性疾病治疗提供新思路。...

ALS患者的福音：大脑控制感应器实现精准肢体运动

斯坦福大学团队开发了一种基于脑电波信号的人脑控制感应器，通过算法将脑电波转化为动作指令，帮助ALS患者实现精准肢体运动。实验显示，猴子通过脑控系统完成目标触碰的准确率高达90%，速度接近手指直接操作。该技术有望替代传统眼球追踪系统，推动脑控假肢、电动轮椅等辅助设备的发展，并已获FDA批准进行脊髓损伤患者的临床研究。...

阿尔茨海默病药物再遭挫败：罗氏坚持不放弃

罗氏在阿尔茨海默病药物研发中再次遭遇失败，其MAO-B抑制剂sembragiline在IIb期临床试验中未能改善患者认知功能。此前，单抗药物gantenerumab也在III期临床中失败。尽管挫折连连，罗氏仍计划推进新药研发，而百健的早期积极数据为领域带来希望。AD药物研发的高风险与巨大医疗需求并存，吸引着资本持续投入。...

英研究人员构建健康老人脑部数字图谱，助力阿尔茨海默病诊断

英国爱丁堡大学研究团队利用核磁共振成像技术构建了健康老年人的脑部数字图谱，该图谱有助于更精确地发现阿尔茨海默病患者的脑部微小结构变化，提升诊断和治疗效果。研究已发表于《科学公共图书馆综合卷》。...