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漆树酸或可治疗渐冻症:基于患者iPS细胞的研究发现

京都大学一个研究小组在《科学转化医学》杂志上报告说,他们利用来自渐冻症患者的诱导多功能干细胞(iPS细胞)分化成运动神经细胞进行实验,发现漆树酸能够改善神经异常,可能为研发新药提供线索。

渐冻症,医学名称为肌萎缩侧索硬化症(ALS),是一种由于运动神经细胞进行性退化导致全身肌肉无力的致命疾病。著名物理学家斯蒂芬·霍金即患有此病。目前医学界尚无根治方法,因此被列为世界级顽症之一。

研究小组将来自ALS患者的iPS细胞分化成运动神经细胞,并分析其特性。结果发现,这些细胞的神经突触长度仅为正常细胞的一半,且名为TDP43的蛋白质在细胞质中异常聚集,这与实际病理组织特征一致。TDP43蛋白的蓄积会干扰与神经细胞形成相关的基因功能。

在向培养液中添加多种物质进行筛选后,研究小组发现漆树酸能够抑制TDP43蛋白的合成,并使神经突触长度恢复至正常水平。漆树酸是漆树汁液中的天然成分,具有一定毒性,但传统上也被用作强心剂。

研究小组强调,这一成果并非基于动物实验,而是直接利用患者来源的iPS细胞分化神经细胞验证药物效果,因此意义重大。未来希望在确认安全性后推动新药开发。

(责任编辑:泉水)