生物行移动版

2012年诺贝尔生理学或医学奖授予英国科学家约翰·格登和日本科学家山中伸弥，以表彰他们在干细胞研究领域的开创性贡献。这一殊荣虽令美国干细胞科学家倍感振奋，却未能显著提升投资者对该领域的兴趣。美国干细胞研究近年来取得了巨大进展，但大多停留在实验室阶段，迟迟未能实现从动物模型到人体的临床转化，其最大障碍便是资金匮乏。

95岁的帕特丽夏·赖利独自生活在美国康涅狄格州，她虽百病缠身，却得益于现代医疗技术而长寿。她曾接受胆囊切除术、子宫切除术和食管手术，并经历过中风和溃疡性结肠炎的治疗。如今，她每天需服用大量药物以应对关节疼痛、哮喘、高血压、消化不良和精神焦虑。三年前，她又确诊患有老年性黄斑退化——65岁以上老人失明的最常见病因，目前尚无有效疗法。医生提供了两种选择：每六周接受一次药物注射以勉强维持视力，或任其发展直至失明。赖利选择了注射，仅求延缓病情恶化。

去年，美国科学家罗伯特·兰扎利用干细胞技术让两名因黄斑退化而失明的老人重见光明。研究人员将人体胚胎干细胞分化培育成视网膜色素上皮细胞，并将其置于人造膜上，植入视网膜后部。两名患者各接受了约5万个视网膜细胞的移植，术后奇迹般地恢复了部分视觉。其中一名患者如今能独自行走、使用电脑和倒咖啡，另一名则能辨识颜色并看清视力表上的五个字母。借助干细胞疗法，老年性黄斑退化这一顽疾有望在十年内被彻底攻克。

然而，预期与现实之间仍存在巨大鸿沟。目前，美国和欧洲约有3000万人患有老年性黄斑退化，潜在市场规模高达250亿至300亿美元。但投资大亨们似乎并不愿涉足这一领域。72岁的英特尔公司前首席执行官安迪·格罗夫罹患帕金森病，正尝试一种尚在临床试验阶段的药物。他出资赞助了四家生物技术公司，并开始关注干细胞技术的前景。格罗夫直言不讳地指出：“风险投资家对干细胞研究不感兴趣，因为目前这还是一门亏本生意。”漫长的研究周期、繁杂的监管措施、巨大的研发成本，加之伦理争议和不确定的政府态度，任何一条都足以吓退投资者。一些干细胞研究公司尝试向公众募集资金，结果同样令人沮丧。据统计，已上市的美国干细胞研究公司中，绝大多数股价较上市时暴跌了90%。由于资金短缺，那些令人振奋的干细胞研究成果只能停留在实验室。艾滋病、癌症、心脏病、糖尿病等疑难杂症在实验鼠身上被成功治愈，但何时才能惠及人类患者？这道介于实验室与市场之间、因缺钱而难以跨越的鸿沟，被业内人士称为“死亡谷”。

作为先进细胞技术公司的首席科学家，兰扎清楚地记得公司当年如何跌入“死亡谷”。上世纪90年代末，公司依靠风险投资起家，但在筹备上市之际，一桩侵犯专利的官司将其拖入财政深渊。2005年，先进细胞技术公司与一家上市公司合并，得以继续开展研究。在耗资1亿美元完成实验并取得成果后，公司终于在2010年获得美国食品药品监督管理局批准开展临床试验。鉴于华尔街投资者对干细胞技术仍在观望，公司计划游说大型制药企业提供资助。过去，制药公司不愿轻易尝试尚有争议的干细胞技术，但近年来一些公司开始表露兴趣。英国制药巨头葛兰素史克公司投资2500万美元，与哈佛干细胞研究所展开了为期五年的合作。从更宏观的层面看，公众和政府也释放出积极信号。美国国立卫生研究院去年拨款5亿美元支持人体干细胞研究。同时，民意调查显示，62%的美国人不再认为胚胎干细胞研究有违伦理。

干细胞研究背景：干细胞是一类未充分分化、具有自我更新和分化潜能的细胞，在医学领域应用前景广阔。人体胚胎干细胞具有“全能”发展潜力，可分化为任何类型的体细胞。研究人员致力于利用胚胎干细胞培育人体组织和器官，用于治疗糖尿病、脊髓损伤、阿尔茨海默病、帕金森病等多种疾病。然而，胚胎干细胞的提取涉及伦理问题，长期遭遇挑战。反对者认为，提取胚胎干细胞相当于扼杀生命。相关研究在美国一直面临阻力。自1996年以来，美国国会每年都提出禁止使用联邦资金进行任何摧毁人类胚胎的实验。2001年，时任总统布什颁布禁令，禁止联邦政府资助人类胚胎干细胞研究。2009年3月9日，上任不久的总统奥巴马签署行政命令，取消了这一禁令，使生物医学研究人员可以动用大部分联邦拨款进行更多人类胚胎干细胞研究，而不仅限于布什禁令前开发的21条干细胞系。美国杰龙生物医药公司曾利用胚胎干细胞治疗脊髓损伤患者，这是美国批准实施的第一例干细胞疗法临床试验。