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在洛杉矶儿童医院的一项研究中发现，没有证据表明干细胞疗法能为视神经发育不全（ONH）的儿童改善视力。该研究结果发表在《美国小儿眼科和斜视协会》（AAPOS）期刊上。

视神经发育不全是一种胎儿发育时期视神经未充分发育的疾病，可能作为孤立性异常或大脑异常的一部分出现，常伴有发育迟缓和内分泌异常。它是北美和欧洲儿童失明的主要原因，且日益成为儿童期失明的唯一原因。目前尚无有效的治疗方法可改善这些儿童的视力。

由于缺乏可行的治疗方案，一些家庭转向未经批准的干细胞疗法。美国小儿眼科和斜视协会对此类程序表示担忧。洛杉矶儿童医院视觉中心的小儿神经眼科医师马克·博歇尔特博士认识到，需要一项规模足够大的对照实验来评估干细胞疗法是否能有效改善ONH儿童的视神经功能。当被中国深圳某生物技术公司询问，并得知该公司提供将捐赠者的脐带干细胞注射到脑脊髓液的治疗方法时，尽管该疗法未获美国或欧洲的认可且缺乏对照实验证据，博歇尔特博士同意进行一项独立研究，以评估那些前往中国寻求干细胞疗法的ONH儿童的效果。

该中国公司同意让10名双侧ONH且同意参与研究的儿童（年龄7-17岁）自愿前往中国接受干细胞治疗；同时从儿童医院中选取匹配的对照病例。然而，由于该公司仅能使其中两名患者康复，最终只有两个病例对照可用于研究评估。治疗包括在16天内进行六次脐带来源间充质干细胞输注，以及每日生长因子输注。在治疗前一个月、治疗后三个月和九个月，分别评估视觉敏感度、视神经大小和对光敏感度等指标。

研究人员发现，在这两个病例对照研究中，未观察到任何治疗作用。洛杉矶儿童医院视觉中心的项目管理员、公共卫生学硕士、首席作者卡桑德拉·芬克说：“研究结果表明，从一次检查到下一次，超过7岁的ONH儿童能自发地改善视力。无论是否接受治疗，这种自发改善能力同样存在。其他眼部检查，如瞳孔对光反应和视神经大小，均未随治疗发生改变。因此，目前不支持使用干细胞疗法治疗视神经发育不全。”

受试者还接受了复杂的替代疗法（如针灸、功能性电刺激和运动），这些是试验协议所禁止的，因为研究人员无法确定这些额外治疗的效果。

一位眼科资深科学家表示：“这项研究强调了科学测试这些程序以验证其效果并确保患者安全的重要性。受折磨儿童的父母应意识到，干细胞技术背后的科学原理尚不清楚。本研究使用了严格的测试方法，并未发现任何有益效果。”