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一项针对轻度阿尔茨海默病（Alzheimer's disease, AD）患者的抗体疗法显示出减少大脑内β-淀粉样蛋白（amyloid-β, Aβ）斑块的潜力。该研究结合了临床前数据和I期临床试验b的初步结果，支持进一步开发该抗体作为去除Aβ的疾病修饰疗法。研究成果近日发表于《自然》（Nature）期刊。

Aβ在大脑中的逐渐累积是AD的一个标志性病理特征。一般认为，Aβ的毒性引发突触功能障碍和神经退行性变，进而导致AD发病。然而，针对Aβ的临床疗法此前一直未能取得显著成功。

美国马萨诸塞州剑桥Biogen公司的Alfred Sandrock及其同事报告了人类单克隆抗体aducanumab的开发情况。aducanumab能够选择性地靶向Aβ。在基因改造小鼠模型中，aducanumab可进入大脑，并以剂量依赖的方式减少可溶性和不可溶性Aβ。

研究团队还开展了一项双盲、随机、安慰剂对照的I期临床试验b，以评估每月向存在轻度认知障碍（MCI）或轻度痴呆且脑内存在Aβ沉积的AD患者注射aducanumab的安全性和耐受性。在为期一年的试验中，165名患者每月接受安慰剂或aducanumab注射。治疗54周后，接受aducanumab的患者脑内Aβ显著减少，且剂量越高，下降幅度越大；而安慰剂组患者的大脑无明显变化。期间有40名患者中断治疗，其中20名因出现不良反应，包括剂量依赖性的淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA）。

这些发现表明，aducanumab可能通过清除Aβ斑块来延缓疾病进展，但需要更大规模的临床试验来验证其疗效和安全性。该研究为AD的免疫治疗提供了新的希望。