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基因疗法带领抗癌进入新纪元。美国食品药物管理局（FDA）于2017年8月30日批准了全美第一个基因疗法，由瑞士医药巨头诺华（Novartis）研发的CAR-T细胞疗法Kymriah（tisagenlecleucel）拔得头筹。该疗法利用患者自身的免疫T细胞对抗急性淋巴细胞白血病（ALL，俗称血癌）的肿瘤，因此实现百分之百客制化。但此疗法仅限于25岁以下血癌病患，且疗程费用不菲，定价47.5万美元（约合人民币310万元）。所幸诺华承诺，若第1个月内对疗程毫无反应，绝不收费。

CAR-T细胞疗法（嵌合抗原受体T细胞疗法）的原理是：将ALL患者的免疫T细胞从血液中分离出来，通过基因改造工程使T细胞表达嵌合抗原受体（CAR），从而具备识别并攻击癌细胞的能力。改造后的CAR-T细胞在实验室中培养扩增至数十亿甚至数百亿个。患者先接受淋巴细胞清除性化疗以降低体内白细胞数量，然后回输CAR-T细胞。这些T细胞成为“活药物”（living drug），在体内直接攻击并摧毁癌细胞。

不同于近10年热门的靶向药物或抗体注射，CAR-T细胞疗法所使用的细胞均为患者自身的T细胞，因此是百分之百客制化的个体化治疗。此外，CAR-T细胞的生产过程十分复杂，在美国目前只有几十家专门医院有资格提供CAR-T治疗，预计2017年底有30至35家医疗中心可获得认证。这些因素导致Kymriah的医疗费用居高不下，估计在60万至75万美元之间（约合人民币400万至500万元）。相较于常见的血癌疗法——骨髓移植，在美国就医的第一年费用约54万至80万美元（约合人民币360万至530万元），两者相差不大。但诺华表示，会将Kymriah价格压低至47.5万美元，且若第一个月内病患对治疗无反应，绝不收费。

除了费用高昂，CAR-T细胞疗法也存在风险。副作用包括可能引起细胞因子释放综合征（CRS），表现为高烧、流感样症状、低血压等，以及因大量CAR-T细胞注射导致的神经系统损伤、急性肾损伤等并发症，严重者可能死亡。副作用通常在接受Kymriah治疗后22天内出现。美国福瑞德哈金森癌症研究中心的科学家正与数家公司合作，寻求改善CAR-T疗法，例如利用纳米粒子移除T细胞中会诱发攻击健康细胞的基因。他们认为经过冷冻干燥的纳米粒子不仅可用于治疗癌症，也有助于研发其他疾病的疗法，包括艾滋病以及血红蛋白缺陷引起的血液疾病。