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帕金森病（Parkinson's disease, PD）是一种常见的神经系统退行性疾病，全球发病率持续增长，致残率和死亡率高，严重影响患者生活质量，给家庭和社会带来沉重负担。在中华医学会第二十一次全国神经病学学术会议上，广东省人民医院、广东省神经科学研究所的王丽娟教授就“帕金森病治疗研究新进展”进行了精彩分享。

核心要点：

● PD病理及机制研究多与α-突触核蛋白错误折叠、聚集和转移有关，α-突触核蛋白是PD病理研究的热点和重点。

● PD早期预警和前驱期诊断已引起重视，诊断标准和生物标志物研究取得新进展。

● PD运动症状可通过药物和非药物综合治疗方案有效控制。

● 神经调控技术（如经颅磁刺激TMS、脑深部电刺激DBS）是PD治疗研究热点；运动辅助治疗对PD症状可能有效；移动医疗及可穿戴技术对研究PD治疗新手段和疾病进程有重要作用。

● PD非运动症状防治仍缺乏有效方法，需在药物及非药物治疗方面进一步探索。

● PD神经保护或疾病修饰治疗仍在探索和验证阶段，多个靶点和不同来源的药物均可成为研究方向。

目前PD治疗提倡全程管理、早发现、早保护及个体化治疗，以延缓疾病进展、提高患者生活质量。治疗主要涉及两方面：症状治疗和神经保护/疾病修饰治疗。

1. α-突触核蛋白：与非运动症状密切相关

PD起病缓慢、进行性加重，从前驱期的非运动症状到疾病前期非运动症状逐渐加重、出现运动症状，病程长。因此，做好早期预警和二级预防对预防PD发病和延缓病程进展具有重要意义。α-突触核蛋白在此过程中扮演重要角色——与许多非运动症状相关。细胞内α-突触核蛋白错误折叠和沉积导致路易小体病变，路易小体内α-突触核蛋白沉积与神经退行性病变有关。

2. 左旋多巴：依旧是PD症状治疗“金标准”

PD的症状治疗包括药物治疗和非药物治疗，其中药物治疗为首选，贯穿整个治疗过程。左旋多巴仍然是PD症状治疗的“金标准”：

● 与其他口服药相比，左旋多巴治疗PD更有效；大多数PD患者对左旋多巴治疗产生应答；也常被作为PD诊断标准之一。

● 左旋多巴与多巴胺受体激动剂不良反应相似，反映了多巴胺刺激水平。

● 左旋多巴拥有50年临床使用经验，已使数百万患者受益。

但随着疾病进展，左旋多巴单次给药的持续作用时间缩短，与多巴胺能末梢持续退化、左旋多巴/多巴胺储量改变、纹状体脉冲样刺激增加及突触水平多巴胺能神经传递的控制减少相关。