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一项已有数十年历史的止咳药——氨溴索，可能即将迎来戏剧性的“第二春”——不是为了缓解喉咙痛，而是为了保护大脑。在一项为期一年的临床试验中，研究人员将氨溴索用于帕金森病相关痴呆症患者，发现它能到达大脑，减缓细胞损伤的迹象，并帮助稳定记忆和精神症状。携带高危基因的参与者甚至表现出认知改善。与此同时，服用安慰剂的参与者出现了认知下降。氨溴索安全、耐受性良好，且已在欧洲获批用于呼吸系统疾病，它可能是神经退行性疾病防治中一个长期被忽视的“盟友”。

痴呆症危机与治疗空白

痴呆症仍然是当今最紧迫的健康挑战之一，目前没有安全且负担得起的方法来减缓其进展。但一种熟悉的药物可能提供一个令人惊讶的新线索。伦敦圣约瑟夫医疗保健中心劳森健康研究所的研究人员正在研究氨溴索（一种在欧洲安全使用了几十年的止咳药），以观察它是否能减缓帕金森病患者的痴呆症进展。这项发表于《美国医学会神经学杂志》的临床试验对55名帕金森病痴呆症参与者进行了12个月的随访。研究团队追踪了记忆力、精神症状以及GFAP（一种与脑细胞损伤相关的血液标志物）水平的变化。帕金森病相关的痴呆症在确诊后10年内影响近一半的患者，导致记忆丧失、意识混乱、情绪变化和幻觉。

氨溴索临床试验见解

由认知神经学家Stephen Pasternak博士领导的研究将参与者分为两组：一组每日服用氨溴索，另一组服用安慰剂。临床试验的主要发现包括：

• 氨溴索安全、耐受性良好，并在大脑中达到了治疗水平。
• 安慰剂组的精神症状恶化，而服用氨溴索组保持稳定。
• 携带高危GBA1基因变异的参与者在服用氨溴索后表现出认知能力的改善。
• 安慰剂组的脑细胞损伤标志物（GFAP）增加，而氨溴索组保持稳定，表明具有潜在的脑保护作用。

有希望的神经保护信号

Pasternak解释说：“目前帕金森病和痴呆症的疗法针对症状，但不能阻止潜在的疾病。这些发现表明，氨溴索可能保护大脑功能，特别是对有遗传风险的人。它提供了一条有希望的新治疗途径，而目前此类途径很少。”

参考原文： Silveira CRA, et al. “Ambroxol as a Treatment for Parkinson Disease Dementia: A Randomized Clinical Trial”. JAMA Neurology. 2025. DOI: 10.1001/jamaneurol.2025.1687.