罕见代谢性脑病治疗的新希望
时间:2006-09-18 20:16 来源:未知 作者:未知 点击:次
科学家揭示了一种治疗X连锁肾上腺脑白质营养不良的新药的对照临床试验结果。X-ALD是影响大脑白质（称为脑白质营养不良）的约50种罕见疾病中最普遍的一种。X-ALD的遗传损伤是由于X染色体的缺陷。该研究发表在《柳叶刀·神经病学》杂志上。 研究结果在这项首次针对X连锁肾上腺脑白质营养不良（X-linked adrenoleukodystrophy，X-ALD）的对照试验中，116名患者中有77人接受了药物leriglitazone，39人接受了安慰剂。临床前研究已表明，该药物可以预防神经退行性变，并提供针对危及生命的脑部炎症的保护。 研究显示，服用该药的患者中没有人受到脑部炎症的影响。相比之下，在接受安慰剂的参与者中，15%的人在两年内患上了这种危及生命的疾病。该研究的实际目标是证明该药物可以防止X-ALD患者步态障碍在两年内恶化。这在早期治疗的患者中效果特别好。步态障碍越严重，效果越不明显。因此，该研究的实际目标没有实现。尽管如此，许多点表明新药有临床效果：除了可以预防脑部炎症的迹象外，其他效果还包括神经系统状况（如平衡障碍）的改善，这对生活质量产生了积极影响。 研究展望目前，所有研究参与者都有机会在为期五年的开放标签扩展研究中选择继续使用leriglitazone治疗。此外，计划在已有脑部受累的患者中进行后续研究。这为将来也能用药物治疗晚期、炎症性脑部受累的患者带来了希望，特别是对于那些我们无法再通过干细胞移植帮助的患者，这只有在脑部炎症非常早期阶段才有可能。 参考信息 |