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干细胞疗法成功治愈一例遗传性眼疾

据美国每日科学网6月16日报道,美国印第安纳大学的研究人员报告称,他们利用人类诱导多能干细胞(iPSC)疗法,成功治愈了一名回旋状脉络膜视网膜萎缩症患者。这一突破性进展为视网膜黄斑变性和色素性视网膜炎等常见致盲性眼病的治疗带来了新希望。相关论文于6月15日发表在《干细胞》杂志网络版上。

回旋状脉络膜视网膜萎缩症是一种罕见的遗传性眼病,主要影响视网膜色素上皮(RPE)细胞,导致视网膜萎缩和失明,多见于芬兰和日本人群。研究团队从患者自体提取iPSC,并将其定向分化为视网膜色素上皮细胞。实验表明,这些分化后的细胞在结构和功能上与健康细胞无异,成功修复了患者受损的视网膜区域。

该研究的负责人、印第安纳大学博士贾森·迈耶表示:“这一结果令人振奋,因为它证明了干细胞可以修复病变组织。未来,我们有望利用干细胞生成视网膜感光细胞,直接替换缺失或病变的细胞,从而治疗由视网膜黄斑变性和色素性视网膜炎等常见眼病引起的失明,惠及数百万患者。”据统计,全球约有2500万至3000万人患有视网膜黄斑变性,而色素性视网膜炎患者约150万人。

研究人员强调,由于iPSC来源于患者自身,移植后不会产生免疫排异反应。此外,维生素B6在治疗RPE细胞损伤中也具有重要作用。随着疗法的进一步优化,基因缺陷导致的失明也可能得到治愈。

(责任编辑:glia)