疾病诊疗 / 神经退行性疾病 / 运动神经元病

运动神经元病 干细胞基因治疗联合策略在脊髓性肌萎缩小鼠模型中取得突破

意大利米兰大学研究团队在《科学转化医学》上发表研究，通过结合干细胞技术与基因纠正，在脊髓性肌萎缩（SMA）小鼠模型中成功控制疾病进展。研究从患者皮肤细胞重编程为iPSCs，修复SMN1基因突变后分化为运动神经元并移植，显著减轻神经元损失和肌肉萎缩，延长小鼠寿命50%。该策略为SMA及类似神经退行性疾病的治疗提供了新方向。...

2013-04-28 17:39:02 85 0

运动神经元病 美国科学家将小鼠皮肤细胞直接转化为功能性脑细胞

美国凯斯西储大学医学院开发新技术，将小鼠皮肤细胞直接转化为功能性脑细胞（少突胶质细胞），用于产生髓磷脂。该研究发表在《自然·生物技术》上，有望治疗多发性硬化、脑瘫等髓磷脂失调疾病。科学家通过调控三种蛋白，诱导成纤维细胞转化为少突胶质前体细胞，移植后能在神经周围形成新髓鞘。下一步将用人体细胞测试，为临床治疗提供新途径。...

2013-04-19 15:31:40 122 0

运动神经元病 Nature：渐冻人致病蛋白再添新成员

近期《自然》杂志发表研究，发现两个RNA结合蛋白的朊病毒样片段突变与多系统蛋白病相关，这是一种家族型肌萎缩侧索硬化症（ALS）。研究团队利用酵母模型筛选出TAF15和EWSR1等候选蛋白，并在ALS患者中发现其突变。进一步研究显示hnRNPA1和hnRNPA2B1的突变加速纤维形成，促进蛋白质聚合，可能推动疾病发生。该发现为理解ALS病理机制提供了新线索。...

2013-03-02 18:10:26 160 0

运动神经元病 呼吸神经元回路建立需两个关键基因

纽约大学Langone医学中心的研究揭示了呼吸神经元回路建立所需的两个关键基因Hoxa5和Hoxc5，该研究作为封面文章发表在《自然·神经科学》上。PMC神经元的退化是ALS和脊髓损伤患者的主要死因，这一发现为治疗相关神经退行性疾病提供了新靶点。...

2013-01-18 12:12:35 194 0

运动神经元病 Biogen Idec与高校联合研究肌萎缩侧索硬化症，未来投资将超1000万美元

百健艾迪公司宣布未来三年投入超1000万美元，与哥伦比亚大学、哈佛大学等高校合作研究肌萎缩侧索硬化症（ALS）。该合作旨在加速ALS病理机制理解和新疗法开发，尽管面临诸多挑战，但公司希望通过产学研结合推动突破。...

2012-12-23 13:40:41 107 0

运动神经元病 科学家发现阻断ALS毒性蛋白的新策略

Gladstone研究所与斯坦福大学医学院的研究发现，通过关闭Dbr1基因可阻止ALS中TDP-43毒性蛋白的积累，为ALS等神经退行性疾病提供新治疗策略。研究在酵母和大鼠神经元中验证，显示多余RNA可诱使TDP-43结合，保护细胞健康。...

2012-11-02 14:01:30 108 0

运动神经元病 Nat Protoc：培养施旺细胞新方法有望开发出治疗神经损伤的细胞疗法

英国谢菲尔德大学研究人员开发出一种新方法，通过选择性喂养施旺细胞并饥饿成纤维细胞，在19天内从少量成体组织中获得纯度97%的施旺细胞，成本和时间均减半。该方法有望应用于人类神经损伤治疗，包括脊髓损伤，临床试验结果预计6个月内公布。...

2012-10-17 17:05:39 223 0

运动神经元病 山中伸弥发表《科学转化医学》论文：利用患者iPS细胞筛选渐冻症药物

2012年诺贝尔奖得主山中伸弥在《科学转化医学》发表论文，利用患者特异性诱导多能干细胞（iPSCs）构建肌萎缩侧索硬化（ALS）疾病模型，并筛选出化合物漆树酸，可改善ALS运动神经元表型异常。该研究为ALS药物开发提供了新途径。...

2012-10-10 11:32:23 261 0

运动神经元病 《自然·神经科学》：两种热门蛋白存在共同通路，为ALS治疗提供新靶点

加州大学圣地亚哥分校研究发现，ALS相关蛋白FUS/TLS和TDP-43虽功能不同，但共同调控一组突触相关基因，其表达下调导致运动神经元退化。该发现为ALS治疗提供了新靶点，并可能适用于其他神经退行性疾病。...

2012-10-07 20:50:00 265 0

运动神经元病 日本科学家发现GPNMB蛋白可延缓渐冻症进展

日本岐阜药科大学等机构研究发现，膜贯通糖蛋白GPNMB能够延缓渐冻症（ALS）模型小鼠的发病时间并延长生存期，相当于人类生命延长约10个月。该蛋白通过调节神经炎症和自噬通路保护运动神经元，为ALS治疗提供了新靶点。...

2012-08-14 19:54:16 181 0

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