2012年，数以万计的实验药物正在进行各阶段的临床试验，其中抗癌药物是最受关注的类别。根据FierceBiotech的数据，当时有近千个癌症药物项目在进行中，该机构从中选取了最有希望的10个项目进行详细阐述。以下是这些药物的深度解析：
1. BBI608（癌症干细胞靶向药物）
开发商：大日本住友制药（Dainippon Sumitomo）与波士顿生物医学（Boston Biomedical）。主要适应症：大肠癌。关键日期：2012年2月29日，大日本住友宣布收购波士顿生物医学。BBI608是一种靶向癌症干细胞（CSC）的药物，癌症干细胞能够逃避化疗并导致肿瘤复发。该药物可直接作用于恶性癌症干细胞和成熟癌细胞，主要针对大肠癌，并已准备开展III期研究。尽管具体分子靶点未公开，但大日本住友对此寄予厚望，以2亿美元前期款和24.3亿美元里程金收购了波士顿生物医学。然而，由于缺乏公开数据，该交易的价值尚难评估。
2. Cabozantinib（多靶点酪氨酸激酶抑制剂）
开发商：Exelixis。主要适应症：甲状腺癌（前列腺癌适应症有巨大潜力）。关键日期：2012年上半年启动III期COMET-1研究。Cabozantinib在甲状腺癌的晚期临床试验中表现出积极疗效，有望获批。但在前列腺癌方面，Exelixis未能与FDA达成特殊评估协议（SPA），导致投资者失望。该药通过抑制MET和VEGFR2等靶点发挥作用，COMET-1研究将评估其能否延长前列腺癌患者生存期，结果预计2014年公布。
3. Carfilzomib（蛋白酶体抑制剂）
开发商：Onyx Pharmaceuticals。主要适应症：多发性骨髓瘤。关键日期：2012年7月27日PDUFA。Carfilzomib是一种靶向蛋白酶体的药物，可攻击肿瘤细胞，减少神经损伤。在II期研究中，约四分之一的既往治疗失败患者对该药有部分反应。FDA曾拒绝其优先审评，但分析师仍认为其有望获批。若获批，将增强Onyx的产品线，并可能引发收购。
4. Enzalutamide（雄激素受体拮抗剂）
开发商：Medivation，合作伙伴：安斯泰来制药（Astellas Pharma）。主要适应症：前列腺癌。关键日期：计划2012年提交新药申请（NDA）。Enzalutamide靶向雄激素受体信号，III期AFFIRM试验显示其中位总生存期比安慰剂延长4.8个月，疗效与已获批的Zytiga相当，且无需联用强的松。该药已获FDA快速审评地位，有望成为晚期前列腺癌的重要治疗选择。
5. Ponatinib（BCR-ABL抑制剂）
开发商：Ariad Pharmaceuticals。主要适应症：慢性粒细胞白血病（CML）和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）。关键日期：2012年第三季度提交NDA。Ponatinib是一种强效BCR-ABL抑制剂，对T315I突变有效。关键PACE试验显示约半数CML患者有显著反应。Ariad计划2013年第一季度上市该药，并探索其作为一线治疗的潜力。
6. Regorafenib（多激酶抑制剂）
开发商：拜耳医药保健（Bayer HealthCare），合作伙伴：Onyx Pharmaceuticals。主要适应症：结直肠癌和胃肠道间质瘤（GIST）。关键日期：2012年提交结直肠癌申请。Regorafenib在III期CORRECT试验中使结直肠癌患者总生存期延长至6.4个月（安慰剂5个月），在GRID试验中延缓GIST进展。拜耳计划申请该药用于两种适应症，Onyx将获得20%销售分成。
7. Talimogene laherparepvec（OncoVex，溶瘤病毒免疫疗法）
开发商：安进（Amgen，2011年收购BioVex获得）。主要适应症：黑色素瘤。关键日期：2012年公布III期临床数据。该药是一种基因改造的单纯疱疹病毒，可选择性感染肿瘤细胞并表达GM-CSF，激活抗肿瘤免疫。早期研究显示其能清除部分黑色素瘤病灶。安进以10亿美元收购BioVex，III期结果将决定该投资是否成功。
8. T-DM1（Trastuzumab emtansine，抗体药物偶联物）
开发商：罗氏（Roche）/基因泰克（Genentech），合作伙伴：ImmunoGen。主要适应症：HER2阳性乳腺癌。关键日期：2012年提交生物制剂许可申请（BLA）。T-DM1将赫赛汀（曲妥珠单抗）与化疗药DM1偶联，精准递送药物至HER2阳性肿瘤细胞。III期EMILIA试验显示其优于拉帕替尼联合卡培他滨，显著延长无进展生存期。分析师预测其峰值销售额可达35亿美元。
9. Tivozanib（VEGFR抑制剂）
开发商：Aveo Pharmaceuticals，合作伙伴：安斯泰来制药。主要适应症：肾细胞癌。关键日期：2012年第三季度提交NDA。Tivozanib是一种选择性VEGFR抑制剂，III期TIVO-1试验显示其无进展生存期为11.9个月，优于索拉非尼的9.1个月。Aveo强调其较低的副作用，期望作为一线治疗药物。
10. Zaltrap（Aflibercept，VEGF Trap）
开发商：赛诺菲（Sanofi）和Regeneron。主要适应症：结直肠癌。关键日期：2012年8月4日PDUFA。Zaltrap是一种血管生成抑制剂，通过结合VEGF抑制肿瘤血管生成。III期研究显示其联合FOLFIRI方案可延长结直肠癌患者生存期，但在前列腺癌和肺癌试验中失败。分析师预测其年销售额约2亿美元。